Aifa: a ottobre 2026 via libera a farmaco orfano, estensioni ed equivalenti
A ottobre 2026, l’Aifa ha esteso la rimborsabilità a trattamenti in oncologia, infettivologia e salute mentale degli adolescenti.
Rare Diseases & Orphan Drugs
Notizie su farmaci orfani, approvazioni regolatorie per malattie rare, studi clinici dedicati, politiche di accesso, iniziative per pazienti e ricerca su patologie.
Sindrome di Hunter, accordo tra Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals per terapia sperimentale
Licenza esclusiva a Italfarmaco per Jr-141, terapia sperimentale per Hunter, in Usa, Europa e America Latina, previa approvazione regolatoria.
Farmaci orfani, Aifa e Comp Ema a Roma per ricerca e accesso alle terapie
Si è parlato di ricerca e accesso alle terapie dei farmaci orfani all’incontro Aifa a Roma con il Committee for orphan medicinal products dell’Ema. Nisticò (Aifa): «Nessun Paese può pensare di procedere da solo».
Farmaci orfani, la lista Aifa al 31 dicembre 2025
È stato pubblicato dall’Agenzia italiana del farmaco l’elenco aggiornato al 31 dicembre 2025 delle terapie per malattie rare.
Recordati acquisisce i diritti di zilganersen per la malattia di Alexander fuori dagli Usa
Un accordo tra Recordati e Ionis Pharmaceuticals rafforza il portfolio malattie rare del gruppo italiano, che gestirà sviluppo e commercializzazione del farmaco sperimentale zilganersen in tutti i paesi extra-statunitensi.
Ipercolesterolemia familiare omozigote, ok dell’Ue a lomitapide a uso pediatrico
La Commissione europea ha esteso l’indicazione del farmaco di Chiesi Global Rare Diseases ai pazienti pediatrici dai 5 anni di età.
La Carta di Roma per le malattie rare: il documento che guarda all’Europa
Nel documento, le criticità e le soluzioni per innovare la governance del settore. Tra gli autori, il presidente della Fofi Andrea Mandelli.
Malattie rare, Gemmato: «Italia è oggi tra i Paesi leader in Europa»
Un’iniziativa, promossa dal sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, ha visto l’approvazione del documento d’indirizzo in materia di malattie rare in Italia.
Ricerca sulle malattie rare: dall’Aifa il finanziamento di 19 progetti
Con oltre 17,5 milioni di euro, l’Agenzia sostiene studi indipendenti su terapie farmacologiche e repurposing per patologie orfane.
Ema riconosce farmaco orfano di Kedrion per la carenza di Fattore V
L’Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione alla terapia sperimentale sviluppata dall’azienda biofarmaceutica toscana.