Farmaci orfani, la lista Aifa al 31 dicembre 2025
È stato pubblicato dall’Agenzia italiana del farmaco l’elenco aggiornato al 31 dicembre 2025 delle terapie per malattie rare.
Il 21 luglio 2026 l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha pubblicato l’aggiornamento dell’elenco dei farmaci orfani riconosciuti come tali al 31 dicembre 2025. Il documento comprende un nutrito numero di medicinali destinati a patologie rare, per i quali sono indicati il principio attivo, la data di inizio del regime di esclusività e, in alcuni casi, la data di scadenza. Tra le voci presenti, prodotti di recente introduzione, come Abecma (idecabtagene vicleucel, autorizzato dall’agosto 2021) e Amvuttra (vutrisiran, dal settembre 2022), con a molecole più consolidate quali l’acido chenodesossicolico (Acido Chenodesossicolico Leadiant, dal 2017) e l’eftrenonacog alfa (Alprolix, dal 2016). L’elenco riflette la varietà terapeutica dei settori coinvolti, dall’oncoematologia alle malattie metaboliche, a conferma dell’impegno regolatorio nel monitorare lo status dei farmaci orfani.
Scadenze dei regimi di esclusività
Tra i farmaci che hanno cessato lo status di esclusività entro il 2025, Blenrep (belantamab mafodotin, scadenza maggio 2025), Columvi (glofitamab, marzo 2025), e Gazyvaro (obinutuzumab, ottobre 2025). Altri medicinali, come Kyprolis (carfilzomib, novembre 2025), Raxone (idebenone, agosto 2025), Vimizim (elosulfase alfa, settembre 2025), sonno ugualmente usciti dal regime di esclusività nel corso del 2025. La lista include anche casi in cui la data di fine è già stata superata al momento della pubblicazione, come per Farydak (panobinostat, agosto 2025).
Panorama terapeutico in evoluzione
Nell’elenco anche trattamenti per malattie rare del sistema nervoso (Spinraza, nusinersen, dal 2017), terapie geniche (Zolgensma, onasemnogene abeparvovec, dal 2020) e medicinali per patologie metaboliche ereditarie (Strensiq, asfotase alfa, dal 2015). L’Aifa ha incluso nell’elenco prodotti destinati a condizioni molto specifiche, come la porfiria epatica acuta (Givlaari, givosiran) e la sindrome di Smith-Lemli-Opitz (Zokinvy, lonafarnib).