Notizie su farmaci orfani, approvazioni regolatorie per malattie rare, studi clinici dedicati, politiche di accesso, iniziative per pazienti e ricerca su patologie.
In occasione della Giornata delle malattie rare, la Società italiana di farmacologia (Sif) ha evidenziato le criticità negli studi clinici per l’età pediatrica e chiede modelli di ricerca più solidi.
L’Aifa ha illuminato la sua sede in occasione della Giornata delle malattie rare. Il punto sull’accesso alle terapie innovative, dalla distrofia di Duchenne al mieloma multiplo.
In occasione della Giornata delle malattie rare, Farmindustria ha ricordato il ruolo della ricerca e le sfide per l’accesso alle cure.
La Regione Lazio si propone come laboratorio nazionale per definire percorsi di continuità assistenziale nelle encefalopatie epilettiche rare.
Uniamo e Crea Sanità hanno avviato un progetto di ricerca per analizzare accesso, costi e impatto delle terapie per le malattie rare e dello screening neonatale.
L’Ema ha riconosciuto il potenziale di un trattamento sperimentale plasmaderivato per una rara malattia genetica del metabolismo del ferro, condizione ultra-rara.
È stato firmato un accordo tra Chiesi e Arbor Biotechnologies per lo sviluppo di terapie geniche, tra cui il programma Abo-101 per l’iperossaluria primitiva tipo 1 e la collaborazione su ulteriori target epatici.
Finanziati 17,8 milioni di euro per studi indipendenti. Le proposte provengono da enti ospedalieri, università e Irccs, con una forte rappresentanza del Nord Italia.