Sindrome di Hunter, accordo tra Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals per terapia sperimentale

Il 2 ottobre 2026 Italfarmaco Spa e Jcr Pharmaceuticals Co. Ltd. (Tse 4552) hanno annunciato la stipula di un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la potenziale commercializzazione di Jr-141, terapia sperimentale destinata al trattamento della sindrome di Hunter, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo II (Mps II). L’intesa riguarda i territori di Stati Uniti, Europa e America Latina e sarà subordinata al conseguimento delle necessarie approvazioni regolatorie. Jr-141 è una terapia enzimatica sostitutiva capace di attraversare la barriera emato-encefalica, attualmente oggetto di uno studio clinico globale di Fase 3, condotto da Jcr Pharmaceuticals per valutarne l’efficacia nel trattamento dei sintomi sia somatici sia neuronopatici della malattia, che può comportare un progressivo declino cognitivo nei pazienti affetti.

Approvazioni regolatorie, commercializzazione e distribuzione

Jcr Pharmaceuticals e Italfarmaco intendono richiedere l’approvazione regolatoria di Jr-141 alla Food and drug administration statunitense, all’Agenzia europea per i medicinali, alla Medicines and healthcare products regulatory agency del Regno Unito e all’Agenzia brasiliana di regolamentazione sanitaria. La molecola, già autorizzata e commercializzata in Giappone dal maggio 2021 con la denominazione pabinafusp alfa, è stata inoltre approvata negli Emirati Arabi Uniti nel corso del 2026. Secondo quanto previsto dall’accordo, una volta ottenute le autorizzazioni da parte delle agenzie citate, Italfarmaco si occuperà della commercializzazione e della distribuzione del farmaco nei territori concessi in licenza, mentre Jcr Pharmaceuticals manterrà la responsabilità della produzione.

Ruoli operativi e meccanismo d’azione della molecola

In base ai termini dell’intesa, Jcr riceverà pagamenti anticipati, milestone legate al raggiungimento di determinati obiettivi e royalty, oltre ai ricavi derivanti dalla fornitura del farmaco. Dal punto di vista scientifico, Jr-141 è una proteina di fusione ricombinante composta da un anticorpo diretto contro il recettore umano della transferrina e dall’enzima iduronato-2-solfatasi, assente o non funzionante nei soggetti affetti dalla sindrome di Hunter. La molecola è stata sviluppata sulla base di J-Brain Cargo, tecnologia proprietaria di Jcr Pharmaceuticals concepita per veicolare l’enzima terapeutico attraverso la barriera emato-encefalica fino al cervello, per agire sia sui sintomi somatici sia su quelli a carico del sistema nervoso centrale.

«Collaborare con un partner ideale per la commercializzazione globale»

Hiroyuki Sonoda, presidente e Chief scientific officer di Jcr, ha commentato l’accordo: «Siamo lieti di stipulare questo accordo strategico con Italfarmaco e di collaborare con un partner ideale per la commercializzazione globale, mentre lavoriamo per raggiungere il nostro obiettivo di rendere Jr-141 disponibile alle persone affette dalla sindrome di Hunter in tutto il mondo. Italfarmaco vanta competenze nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie a livello mondiale e non vediamo l’ora di collaborare con loro per rendere Jr-141 disponibile anche ai pazienti al di fuori del Giappone nel più breve tempo possibile. Questo accordo rafforza il nostro impegno nella partnership con Italfarmaco, sviluppando terapie per malattie rare e genetiche destinate ai pazienti di tutto il mondo».

«Tappa importante nel rapporto tra Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals»

Francesco Di Marco, Chief executive officer di Italfarmaco Group, ha precisato che «questa collaborazione segna una tappa importante nel rapporto tra Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals e riflette un impegno condiviso a sviluppare terapie innovative per le persone affette da malattie rare e genetiche. Unendo la pionieristica esperienza di Jcr nelle tecnologie della barriera emato-encefalica e le competenze globali di Italfarmaco nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per le malattie rare, stiamo creando solide basi per accelerare l’innovazione a beneficio delle comunità dei pazienti che ne hanno più bisogno».

«Azienda leader nel campo delle malattie rare e genetiche»

Antonio Nardi, Vice President e Head of Business & Portfolio Development di Italfarmaco, ha spiegato che «sulla base del successo della collaborazione fra Italfarmaco e Jcr nella distrofia muscolare di Duchenne, questo accordo rafforza ulteriormente la nostra partnership e consolida l’ambizione condivisa di essere un’azienda leader nel campo delle malattie rare e genetiche. Insieme al nostro partner, proseguiremo nel nostro impegno a rendere disponibili trattamenti innovativi per i pazienti e le famiglie che ne hanno più bisogno».