Recordati acquisisce i diritti di zilganersen per la malattia di Alexander fuori dagli Usa

Recordati ha siglato un accordo di licenza con Ionis Pharmaceuticals per lo sviluppo e la commercializzazione di zilganersen, farmaco sperimentale a base di Rna destinato al trattamento della malattia di Alexander (Axd). L’intesa, annunciata il 24 giugno 2026, concede a Recordati i diritti esclusivi per tutti i paesi al di fuori degli Stati Uniti, mentre Ionis manterrà la responsabilità della commercializzazione sul mercato statunitense e continuerà a guidare lo sviluppo globale del candidato terapeutico. Recordati si occuperà delle attività regolatorie e della gestione locale dei programmi di accesso precoce, adattandosi alle normative e alle dinamiche di accesso dei singoli paesi. Ionis riceverà un pagamento upfront di 30 milioni di dollari, oltre a pagamenti aggiuntivi legati al raggiungimento di specifiche milestone e royalty a scaglioni fino alla fascia dei mid-20% sulle vendite nette annuali.

Malattia di Alexander e meccanismo d’azione del farmaco

La malattia di Alexander è un disordine neurologico raro, progressivo e spesso fatale, causato da mutazioni nel gene Gfap (proteina acida fibrillare gliale). La patologia colpisce gli astrociti, cellule cerebrali fondamentali per il sostegno e il funzionamento del sistema nervoso, determinando una progressiva perdita delle funzioni neurologiche che includono mobilità, indipendenza, deglutizione e respirazione. I sintomi variano in base all’età di insorgenza e i pazienti, nella maggior parte dei casi, muoiono entro 14-25 anni dalla comparsa dei primi sintomi. Attualmente non esistono terapie approvate in grado di modificare il decorso della malattia. La patologia si manifesta con una frequenza di circa un caso ogni 1-3 milioni di persone a livello globale. Zilganersen è un oligonucleotide antisenso sperimentale progettato per inibire la produzione dell’eccesso di proteina acida fibrillare gliale che si accumula a causa delle varianti patologiche nel gene Gfap. La Food and drug administration (Fda) statunitense ha conferito al farmaco le designazioni di Breakthrough Therapy, Orphan Drug, e Rare Pediatric Disease per la malattia di Alexander, mentre l’Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione di farmaco orfano.

Risultati dello studio pivotale e prospettive per il gruppo Recordati

Ionis ha informato dei dati positivi dallo studio pivotale su zilganersen, il quale ha messo in luce il potenziale beneficio terapeutico su diversi domini sintomatologici della malattia di Alexander. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario nei soggetti di età pari o superiore a 5 anni: la dose da 50 mg ha mostrato una stabilizzazione della velocità del cammino statisticamente significativa e clinicamente rilevante, valutata mediante il 10-Meter Walk Test, una misura della funzione motoria grossolana comunemente utilizzata nelle patologie neurologiche, rispetto al controllo alla settimana 61. I risultati degli endpoint secondari ed esplorativi, basati su valutazioni riferite da pazienti, caregiver e clinici, hanno costantemente favorito il farmaco sperimentale. Il profilo di sicurezza e tollerabilità di zilganersen è risultato favorevole: la maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata, mentre gli eventi avversi gravi emergenti durante il trattamento si sono verificati con minore frequenza nel gruppo trattato con zilganersen (37,5% per le dosi da 25 mg o 50 mg) rispetto al gruppo di controllo aggregato (47,1%).

Significativo bisogno medico non soddisfatto

Rob Koremans, amministratore delegato di Recordati ha sottolineato che «siamo molto lieti di collaborare con Ionis per lo sviluppo e la commercializzazione di zilganersen al di fuori degli Stati Uniti. L’integrazione di zilganersen rafforza ulteriormente il nostro portafoglio malattie rare con una terapia potenzialmente trasformativa per i pazienti affetti dalla malattia di Alexander, una grave patologia neurologica progressiva caratterizzata da un significativo bisogno medico non soddisfatto. Combinando l’innovazione e le competenze di sviluppo di Ionis con le capacità globali di Recordati nelle malattie rare, riteniamo di essere nella posizione ideale per valorizzare appieno il potenziale di zilganersen e offrire una nuova, quanto mai necessaria, opzione terapeutica ai pazienti affetti dalla malattia di Alexander».

Recordati partner ideale per portare zilganersen ai pazienti con la necessaria urgenza

Brett P. Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis, ha precisato che «Recordati combina comprovate competenze nelle malattie rare e nella commercializzazione globale con una solida esperienza nella gestione dei contesti regolatori a livello regionale e locale, oltre all’infrastruttura necessaria per raggiungere i pazienti al di fuori degli Stati Uniti, rendendola il partner ideale per portare zilganersen ai pazienti con la necessaria urgenza. Come noi, riconoscono l’elevato bisogno medico insoddisfatto associato a questa malattia neurodegenerativa rara, grave e spesso fatale. Insieme, ci impegniamo a collaborare strettamente per rendere disponibile zilganersen alle persone affette da malattia di Alexander al di fuori degli Stati Uniti e per ampliare l’accesso a questo importante trattamento».