Ocrelizumab, i risultati dello studio di Fase 3b in forme avanzate di sclerosi multipla
Sono stati pubblicati su Neurology i dati dello studio di Fase 3b Oratorio‑Hand in pazienti più anziani e con compromissione neurologica già elevata.
Ocrelizumab rallenta la progressione della disabilità nella sclerosi multipla progressiva primaria Lo studio di Fase 3b Oratorio-Hand, pubblicato su Neurology, conferma che ocrelizumab è in grado di rallentare la progressione della disabilità nella sclerosi multipla progressiva primaria anche in pazienti più anziani e con livelli di compromissione neurologica avanzati, categorie generalmente poco rappresentate negli studi registrativi ma frequentemente osservate nella pratica clinica. Dopo circa tre anni di follow-up, una progressione confermata della disabilità è stata osservata nel 33% dei soggetti trattati con ocrelizumab rispetto al 40% di quelli che avevano ricevuto placebo, corrispondente a una riduzione relativa del rischio del 30%. Il beneficio è apparso ancora più marcato nei partecipanti che presentavano attività infiammatoria alla risonanza magnetica al momento dell’arruolamento, nei quali la riduzione del rischio ha raggiunto il 55%.
Preservare la funzione delle mani e l’autonomia
Tra gli obiettivi principali di Oratorio-Hand vi era la valutazione della funzionalità degli arti superiori, un aspetto particolarmente rilevante nelle fasi più avanzate della malattia, quando la perdita della destrezza manuale può compromettere attività quotidiane essenziali e ridurre significativamente l’autonomia personale. L’analisi condotta mediante il 9-Hole Peg Test ha evidenziato una riduzione del 41% del rischio di peggioramento confermato della funzione delle mani rispetto al placebo. Anche le valutazioni riportate direttamente dai partecipanti hanno mostrato un minore deterioramento delle capacità funzionali, suggerendo che i benefici osservati negli endpoint clinici si traducano in un vantaggio concreto nella vita di tutti i giorni.
Benefici confermati anche nelle forme più avanzate
I risultati indicano inoltre che, nei pazienti con punteggi Edss superiori a 6,5, ocrelizumab ha ridotto di circa il 49% il rischio di un ulteriore peggioramento della disabilità, suggerendo che il decorso della malattia possa essere influenzato farmacologicamente anche nelle fasi più avanzate. Analogamente, nei soggetti ancora deambulanti all’inizio dello studio, il trattamento ha ridotto in modo significativo il rischio di perdita della capacità di camminare e di progressione verso la necessità della sedia a rotelle. Profilo di sicurezza confermato I dati di sicurezza sono risultati coerenti con quanto già emerso nei precedenti studi clinici e nell’esperienza maturata nella pratica assistenziale. Le reazioni correlate all’infusione e le infezioni sono state gli eventi avversi più frequentemente segnalati, nella maggior parte dei casi di entità lieve o moderata, mentre l’incidenza delle infezioni gravi è risultata sovrapponibile a quella osservata nel gruppo placebo.
Il valore aggiunto dello studio Oratorio-Hand
Più che confermare l’efficacia di ocrelizumab nella sclerosi multipla progressiva primaria, già ampiamente documentata dalle evidenze precedenti, Oratorio-Hand dimostra che i benefici del trattamento si estendono anche a pazienti più anziani e con livelli avanzati di disabilità, popolazioni spesso escluse dagli studi registrativi. I risultati sottolineano, inoltre, l’importanza di preservare la funzionalità degli arti superiori, un obiettivo sempre più centrale nella gestione delle forme progressive della malattia, poiché strettamente legato al mantenimento dell’autonomia personale, della partecipazione alle attività quotidiane e della qualità di vita.