Fda approva bulevirtide, primo farmaco per epatite D cronica
Autorizzazione basata sullo studio MYR301, che mostra controllo virologico e miglioramento dei parametri epatici fino a 144 settimane.
La Food and drug administration (Fda) ha approvato bulevirtide come primo trattamento negli Stati Uniti per l’epatite cronica D (Hdv), una delle forme più aggressive di epatite virale, associata a un elevato rischio di cirrosi, insufficienza epatica ed epatocarcinoma. L’autorizzazione si basa sui risultati dello studio registrativo di Fase 3, MYR301, che ha confermato l’efficacia e la sicurezza del farmaco in pazienti con infezione cronica da Hdv, seguiti fino a 144 settimane.
Controllo duraturo della replicazione virale
I dati mostrano che il trattamento prolungato con bulevirtide consente di controllare in modo significativo la replicazione del virus Delta, con un miglioramento dei principali parametri biochimici della malattia epatica. In particolare, dopo 144 settimane di terapia, i tassi di risposta virologica variavano dal 73% al 92% nei diversi gruppi trattati, mentre circa il 60% dei pazienti ha ottenuto la normalizzazione delle transaminasi (Alt), indicativa di una riduzione dell’infiammazione epatica. Inoltre, lo studio ha mostrato che una quota di pazienti che aveva raggiunto livelli non rilevabili di Hdv-Rna durante il trattamento ha continuato a mantenere il controllo virologico anche dopo l’interruzione della terapia, soprattutto nei casi in cui la negativizzazione del virus era stata ottenuta e mantenuta più a lungo nel corso della terapia.
Un meccanismo d’azione innovativo
Bulevirtide agisce bloccando il recettore Ntcp (sodium taurocholate cotransporting polypeptide), utilizzato sia dal virus dell’epatite B sia dal virus Delta per entrare negli epatociti. Inibendo tale meccanismo di ingresso, il farmaco limita la diffusione del virus nel fegato e riduce progressivamente la replicazione virale e l’attività infiammatoria associata alla malattia.
Profilo di sicurezza favorevole anche nel lungo termine
Il trattamento si è dimostrato generalmente ben tollerato anche durante follow-up prolungati. Nel corso delle 144 settimane di terapia non sono emersi segnali di tossicità clinicamente rilevanti né eventi avversi gravi correlati al farmaco. L’effetto indesiderato osservato più frequentemente è stato l’aumento degli acidi biliari, nella maggior parte dei casi asintomatico e clinicamente gestibile.
Prospettive future
I risultati suggeriscono che trattamenti di durata più lunga possano aumentare la probabilità di ottenere una soppressione virologica stabile e duratura, aprendo la strada a strategie terapeutiche sempre più personalizzate sulla base della risposta del singolo paziente. Saranno, tuttavia, necessari ulteriori studi per definire la durata ottimale della terapia, identificare i pazienti candidabili a una sospensione sicura del trattamento e valutare il possibile impatto di bulevirtide sulla progressione della fibrosi epatica, sul rischio di scompenso e sullo sviluppo di epatocarcinoma.
Dr. Paolo Levantino
Fonti: FDA Approves First Treatment for Chronic Hepatitis Delta Virus (HDV) Infection