Tumore pancreatico, Ema raccomanda l’autorizzazione di farmaco orale

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha raccomandato, il 15 ottobre 2026, il rilascio dell’Autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nell’Unione europea per Rasonque, a base di daraxonrasib, medicinale a uso orale per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno un trattamento precedente. Il farmaco è stato sviluppato da Revolution Medicines e la raccomandazione è giunta al termine di una revisione a fasi (phased review) avviata all’inizio di luglio 2026, nel progetto Cancer medicines pathfinder dell’Ema, che aveva individuato Rasonque come medicinale ad alta priorità per rispondere a un bisogno terapeutico non soddisfatto. In proposito, l’Ema ha ricordato i pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia è progredita dopo un trattamento precedente dispongono di opzioni terapeutiche limitate e di prognosi sfavorevole, aggravata dalla tossicità significativa e dall’efficacia limitata della chemioterapia standard.

Meccanismo di azione di daraxonrasib

Il principio attivo daraxonrasib agisce come inibitore delle proteine Ras, che regolano la crescita e la sopravvivenza cellulare: nelle forme di adenocarcinoma pancreatico le mutazioni del gene Ras mantengono le proteine costantemente attive, e favoriscono la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Daraxonrasib si lega alla proteina chiamata ciclofilina A formando un complesso che blocca l’attività delle proteine Ras, determinando la morte delle cellule tumorali e un rallentamento della crescita neoplastica.

Efficacia valutata in studio di Fase 3

L’efficacia del medicinale è stata valutata in uno studio di Fase 3, multinazionale, in aperto, condotto su 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia era peggiorata dopo un trattamento sistemico precedente, il 92% dei partecipanti presentava una mutazione confermata Ras G12, tra le più frequenti nella patologia. I pazienti trattati con Rasonque hanno registrato sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, a fronte di 6,7 mesi nel gruppo trattato con chemioterapia, mentre la sopravvivenza libera da progressione mediana è stata di 7,2 mesi con Rasonque rispetto a 3,6 mesi con la chemioterapia, sulla base di dati raccolti rispettivamente fino al 15 giugno 2026 e al 10 febbraio 2026.

Gli effetti indesiderati più frequenti segnalati

Tra gli effetti indesiderati più frequentemente segnalati vi sono diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito. L’opinione adottata dal Chmp è solo una fase intermedia nel percorso di Rasonque verso l’accesso dei pazienti: il parere sarà ora trasmesso alla Commissione europea, che adotterà con procedura accelerata la decisione sull’Autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’Unione europea, le decisioni su prezzo e rimborsabilità rimarranno di competenza dei singoli Stati membri, in base al ruolo e all’utilizzo previsto del farmaco nell’ambito dei rispettivi sistemi sanitari nazionali.

Prospettive per l’uso futuro delle revisioni a fasi

La procedura di revisione a fasi ha consentito al Chmp di avviare la valutazione dei dati qualitativi, non clinici e clinici su Rasonque già alcuni mesi prima della presentazione della domanda completa, riducendo i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, a fronte dei 210 giorni attivi previsti da una valutazione standard, che nel complesso richiede solitamente circa un anno compreso il tempo necessario all’azienda per rispondere alle richieste di chiarimento.

Esperienza maturata con Rasonque base per il rafforzamento delle procedure

L’Ema ha precisato che l’esperienza maturata con la revisione di Rasonque porterà a definire l’applicazione e il rafforzamento dello strumento nell’ambito della legislazione farmaceutica dell’Unione europea, per rendere la valutazione dei medicinali più agile e di anticipare l’accesso dei pazienti a trattamenti ritenuti promettenti.

L’Ema valuterà caso per caso

L’Agenzia ha indicato che, in accordo con il Chmp, valuterà caso per caso l’inclusione di ulteriori medicinali in sviluppo in percorsi di revisione a fasi, sulla base della capacità di rispondere a un bisogno terapeutico non soddisfatto e del rilievo atteso per la salute pubblica, in particolare sotto il profilo dell’innovazione terapeutica.

Designazione di medicinale orfano ad aprile 2026

Daraxonrasib ha ottenuto la designazione di medicinale orfano per il trattamento del tumore del pancreas il 20 aprile 2026 e rientra nell’ambito di applicazione del regolamento europeo sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (Hta), la valutazione clinica congiunta prevista da tale regolamento, coordinata dal segretariato Hta istituito presso la Commissione europea, si svolge in modo indipendente rispetto alla procedura di Autorizzazione all’immissione in commercio condotta dall’Ema.