Voraxaze (glucarpidasi), via libera alla rimborsabilità Ssn

È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale n. 281 del 1 dicembre 2023 la determina per la rimborsabilità del medicinale Voraxaze, a base di glucarpidasi. Il farmaco a titolarità di Serb Sas (gruppo Serb Pharmaceuticals) è indicato per ridurre concentrazioni plasmatiche tossiche di metotrexato in adulti e bambini, di età pari e superiore a 28 giorni, con eliminazione ritardata di metotrexato (Mtx) o a rischio di tossicità.

Glucarpidasi, enzima batterico ricombinante. Il principio attivo del farmaco è glucarpidasi, un enzima batterico ricombinante che idrolizza il residuo glutammato carbossi-terminale dall’acido folico e molecole strutturalmente correlate come il metotrexato. Glucarpidasi converte il Mtx nei suoi metaboliti inattivi Dampa e glutammato, che vengono metabolizzati dal fegato fornendo, così, una via alternativa di eliminazione, in particolare nei pazienti con disfunzione renale, durante il trattamento con metotrexato ad alto dosaggio (Hdmtx). Una volta ottenuta la diagnosi di eliminazione ritardata di metotrexato, o di rischio di tossicità da metotrexato, il farmaco deve essere somministrato subito, idealmente entro le 48-60 ore dall’inizio dell’infusione di Hdmtx. L’efficacia di glucarpidasi è stata valutata in quattro studi in aperto, multicentrici, di uso compassionevole e a braccio singolo, in pazienti con eliminazione ritardata di metotrexato a causa di una disfunzione renale.

Portfolio che comprende prodotti salvavita. Serb Pharmaceuticals, nata dalla fusione di Serb, Btg Specialty Pharmaceuticals e Veriton Pharma, è in una nuova azienda farmaceutica in crescita specializzata in terapia intensiva, medicina di emergenza-urgenza e nelle malattie rare. Serb, avviata negli anni ‘50 con il nome di Società per gli studi e le ricerche biologiche (Société d’études et de recherches biologiques), possiede un ampio portfolio che comprende prodotti salvavita, dispositivi medici e chirurgici e contromisure mediche per rischi chimici, biologici, radiologici e nucleari. Nell’ambito delle patologie rare, si occupa di sindromi neurologiche, disturbi metabolici e condizioni oncologiche rare.