Ricerca in oncologia, Ema ed Eortc: ottimizzazione terapeutica al Cancer medicines forum

Il 23 giugno 2026 si è tenuto, in modalità telematica, un incontro del Cancer medicines forum (Cmf), iniziativa promossa dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) in collaborazione con l’Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (Eortc). L’evento, che ha avuto luogo online dalla sede Ema di Amsterdam, ha visto la partecipazione di membri, consulenti e osservatori del forum, istituito nel marzo 2022 per ottimizzare i trattamenti in oncologia. La riunione è stata presieduta da Francesco Pignatti (Ema) e co-presieduta da Denis Lacombe (Eortc), con il supporto della coordinatrice scientifica Caroline Voltz-Girolt (Ema). Tra i partecipanti vi erano rappresentanti di società scientifiche come Esmo, Eha, Siog, e Siope, oltre a enti regolatori, organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (come Iqwig) e organizzazioni di pazienti.

Composizione e governance del Forum allineate con le linee guida europee

L’Ema ha illustrato l’esito del processo di nomina per la composizione del Cmf, seguito alla formalizzazione del forum nell’ambito dei gruppi di lavoro sui professionisti sanitari e sui pazienti e consumatori. Il quadro prevede quattro categorie di partecipazione – membri, consulenti, osservatori e ospiti invitati – e intende garantire la partecipazione equilibrata e flessibile dei diversi portatori di interesse. L’adozione della composizione finale è prevista per settembre 2026, con il mandato triennale e la successiva rinomina fissata per settembre 2029. I partecipanti hanno approvato la struttura di governance proposta, evidenziando la necessità di rafforzare la rappresentanza dei pazienti. È stato proposto di definire criteri specifici per la selezione, da discutere in una fase successiva, e di avviare una procedura di candidatura mirata. È stato presentato un sondaggio tra i membri per valutare le priorità tematiche del futuro piano d’azione del Cmf, per sviluppare pubblicazioni scientifiche dedicate alle principali sfide nell’ottimizzazione delle cure oncologiche.

Trial pragmatici e incertezze regolatorie: due fronti aperti per il futuro

Il secondo blocco di lavori si è concentrato sulle strategie di ottimizzazione guidate dalla diagnosi. L’Eha ha presentato un’analisi incentrata sul mieloma multiplo, come esempio per illustrare le sfide metodologiche e sistemiche più ampie. È emerso il potenziale crescente degli approcci diagnostici integrati, basati su biomarcatori e stratificazione del rischio, per supportare percorsi terapeutici personalizzati. Tuttavia, l’attuazione di tali strategie richiederà modelli evoluti di generazione di prove e maggiore integrazione tra diagnostica e sviluppo terapeutico, per il superamento di ostacoli di natura metodologica, regolatoria, e di valutazione delle tecnologie sanitarie.

Consorzio Force, per trial clinici pragmatici in neoplasie rare e difficili da trattare

European cancer leagues ha presentato il consorzio Force, iniziativa collaborativa che riunisce organizzazioni benefiche oncologiche europee per promuovere trial clinici pragmatici in neoplasie rare e difficili da trattare. Il progetto punta a sviluppare un programma sostenibile di studi indipendenti, multinazionali, e con coinvolgimento dei pazienti, generandoraccomandazioni per le future politiche europee in materia di ricerca oncologica. L’Eortc ha illustrato i risultati di uno studio sulle incertezze regolatorie relative alle estensioni di indicazione per farmaci antitumorali approvati nell’Unione europea tra il 2011 e il 2025. I dati hanno mostrato la prevalenza di incertezze legate all’efficacia rispetto alla sicurezza, con una parte significativa riconducibile a questioni di ottimizzazione del trattamento, come l’uso di biomarcatori e le strategie posologiche. I livelli più elevati di incertezza sono stati associati a farmaci valutati con percorsi accelerati e supportati da evidenze non randomizzate. I partecipanti hanno concordato sulla coerenza dei risultati con la letteratura esistente, riflettendo sull’utilità della rendicontazione delle incertezze nei rapporti pubblici di valutazione europei.