Exagamglogene autotemcel (Casgevy®), via libera del Chmp dell’Ema
Approvazione condizionata del Chmp dell’Ema per Casgevy®, a base di exagamglogene autotemcel, per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme.
Farmacologia
Farmacologia, notizie ed aggiornamenti per i farmacisti relativi all’ambito farmaceutico e farmacologico.
Onasemnogene abeparvovec, l’Aifa ne riconosce innovatività piena
L’Aifa ha rinnovato il riconoscimento di innovatività piena a onasemnogene abeparvovec, prima terapia genica per l’Atrofia muscolare spinale (Sma).
Farmaci orfani, Ossfor: «Italia seconda in Europa con 50 terapie disponibili»
L’Italia si conferma tra i leader europei nell’accesso ai farmaci orfani, ma emergono criticità a livello territoriale e nella gestione dei percorsi assistenziali.
I nuovi studi Roche nell’ambito della ematologia
Roche ha presentato nuovi dati relativi al suo portfolio di trattamenti nell’ambito dell’ematologia.
Iberdomide, studio registra miglioramenti nei pazienti con mieloma multiplo
Lo studio Emn26 sull’Iberdomide ha registrato miglioramenti sostanziali nella risposta in oltre il 50% dei pazienti trattati affetti da mieloma multiplo.
Voraxaze (glucarpidasi), via libera alla rimborsabilità Ssn
Il Servizio sanitario nazionale rimborserà glucarpidasi, per ridurre le concentrazioni plasmatiche tossiche nei pazienti con eliminazione ritardata o a rischio di tossicità da metotrexato.
Zanubrutinib, via libera dall’Aifa per Lzm e Llc
Zanubrutinib è disponibile in Italia anche per la leucemia linfatica cronica e il linfoma della zona marginale.
Olipudasi alfa, disponibile in Italia il trattamento per l’Asmd
È disponibile anche in Italia olipudasi alfa, primo e unico trattamento specifico per l’Asmd.
Lanadelumab, via libera Ue per i pazienti pediatrici con Hae
La Commissione europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di Lanadelumab ai pazienti pediatrici con attacchi ricorrenti di Angioedema ereditario (Hae).
Elafibranor, presentati i risultati dello studio di Fase III
Ipsen ha reso disponibili i risultati dello studio di Fase III su elafibranor, in pazienti con colangite biliare primitiva (Pbc).