Mash therapy di Gsk: doppia corsia preferenziale Fda ed Ema
Il candidato farmaco di Gsk efimosfermin, per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica, ha ottenuto le designazioni di Breakthrough Therapy e Prime.
Il 28 aprile 2026 l’azienda biofarmaceutica Gsk ha fatto sapere di aver ottenuto, per il proprio candidato farmaco efimosfermin, due riconoscimenti regolatori dalle agenzie del farmaco statunitense ed europea. La Food and drug administration (Fda) ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy, l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha attribuito lo status di Priority Medicines (Prime). Entrambe le designazioni riguardano il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (Mash). Efimosfermin è una terapia sperimentale somministrata tramite iniezione sottocutanea una volta al mese, sviluppata per intervenire su specifiche vie metaboliche attraverso la regolazione dell’ormone Fgf21.
Risultati clinici di Fase 2
Le due designazioni si basano sui risultati di studi clinici di Fase 2 condotti su pazienti affetti da Mash con fibrosi da moderata ad avanzata (classificazione F2F3) e cirrotica (F4). I dati, raccolti a 48 settimane, hanno evidenziato un miglioramento della fibrosi e la risoluzione della Mash nei pazienti trattati con efimosfermin rispetto al gruppo placebo. Il profilo di sicurezza è stato descritto come ben tollerato, con eventi avversi di natura lieve e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea. Il candidato farmaco è attualmente oggetto di studi di Fase 3, denominati Zenith-1 e Zenith-2, che ne valutano efficacia e sicurezza in pazienti con fibrosi F2F3. L’avvio di studi di Fase 3 su pazienti con fibrosi F4 è previsto entro l’anno in corso.
Slancio di Gsk nel campo della salute epatica
Kaivan Khavandi, vicepresidente senior, Responsabile Ricerca e Sviluppo per le aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione (Ri&I) e Responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di Gsk, ha spiegato che «la Mash colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia. Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di Gsk nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica».