Lma, ok Ue a decitabina/cedazuridina orale con venetoclax
Estesa l’Autorizzazione all’immissione in commercio per pazienti non idonei a chemioterapia standard.
La Commissione europea ha autorizzato l’estensione dell’immissione in commercio per la combinazione orale a dose fissa di decitabina e cedazuridina, in associazione con venetoclax, nel trattamento di pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (Lma) non eleggibili alla chemioterapia di induzione standard. La decisione ha fatto seguito al parere positivo del Committee for medicinal products for human use (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali, ad aprile 2026, ed è valida in tutti i 27 Stati membri dell’Unione europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Risultati dello studio clinico Ascertain-V
La decisione della Commissione europea si basa sui dati dello studio clinico di Fase 1/2 Ascertain-V, condotto per valutare sicurezza ed efficacia del regime orale decitabina/cedazuridina in combinazione con venetoclax in pazienti con Lma non candidabili alla chemioterapia di induzione standard. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario, con remissione completa (Cr) osservata nel 46,5% dei partecipanti alla mediana di 2,4 mesi. Tra i soggetti che hanno ottenuto la Cr, l’80% è rimasto in remissione a sei mesi e il 75,3% a dodici mesi. La combinazione completamente orale ha mostrato sopravvivenza globale mediana di 15,5 mesi. Gli eventi avversi di grado 3 o superiore più frequentemente registrati sono stati anemia (38,6% dei casi), neutropenia (35,6%) e neutropenia febbrile (49,5%). I tassi di mortalità a 30 e 60 giorni sono risultati rispettivamente del 3,0% e del 9,9%.
Significato dell’approvazione per il panorama terapeutico
Andy Hodge, presidente e Ceo di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd, ha osservato che «questa decisione riflette il nostro costante impegno nell’ampliare le opzioni terapeutiche e nel migliorare l’assistenza per le persone affette da malattie rare come la leucemia mieloide acuta. Continuiamo a focalizzarci sul supporto dei pazienti e degli operatori sanitari attraverso la continua ricerca e l’innovazione».
«Importante passo avanti per i pazienti con leucemia mieloide acuta»
Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy, ha evidenziato che «questa approvazione rappresenta un importante passo avanti per i pazienti con leucemia mieloide acuta non eleggibili alla chemioterapia di induzione standard. Siamo orgogliosi di contribuire a rendere disponibile una nuova opzione terapeutica completamente orale, supportata da evidenze cliniche significative. Il nostro impegno è continuare a investire nella ricerca per rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti delle persone che convivono con patologie onco-ematologiche complesse come la Lma».