Ivosidenib, disponibile in Italia target therapy per Cca e Lma con mutazione Idh1

Ivosidenib, farmaco inibitore selettivo dell’enzima Isocitrato Deidrogenasi 1 (Idh1) mutato, è disponibile in Italia come trattamento mirato per il colangiocarcinoma (Cca) intraepatico e leucemia mieloide acuta (Lma). La terapia orale è un progresso nell’ambito dell’oncologia di precisione, dando speranza concreta ai pazienti affetti da tali patologie. Più nel dettaglio, come evidenziato da Servier in Italia «ivosidenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per due indicazioni di trattamento». In particolare «in monoterapia, nei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con mutazione Idh1, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica» e «in associazione con azacitidina, nei pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con una mutazione Idh1 che non sono idonei per la chemioterapia di induzione standard».

Efficacia dimostrata dallo studio Claridhy

Lorenza Rimassa, professore Associato di Oncologia Medica presso Humanitas University e Irccs Humanitas Research Hospital, ha spiegato che «la disponibilità di ivosidenib apre nuove prospettive terapeutiche nel trattamento del Cca intraepatico per una sottopopolazione di pazienti con limitate opzioni di cura e bisogni ancora insoddisfatti. L’efficacia del farmaco è stata dimostrata dallo studio Claridhy in cui emerge che nei pazienti trattati con ivosidenib la sopravvivenza libera da progressione (Pfs) mediana si è attestata a 2,7 mesi, rispetto a 1,4 mesi nel gruppo placebo. La terapia, infatti, ripristina un controllo sulla crescita tumorale, rallentando significativamente la progressione della malattia e stabilizzandola. Questo si traduce in un prolungamento della sopravvivenza e, soprattutto, nel mantenimento di una buona qualità di vita, grazie all’elevata tollerabilità del farmaco».

Ivosidenib innovativa opportunità terapeutica

Secondo Adriano Venditti, direttore dell’Ematologia presso la Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, «la leucemia mieloide acuta è una malattia ematologica insidiosa e ancora complessa da trattare. Tuttavia, per i pazienti adulti con nuova diagnosi e mutazione Idh1, non eleggibili alla chemioterapia di induzione standard, l’approvazione di ivosidenib rappresenta una innovativa opportunità terapeutica. Dallo studio Agile emerge infatti che il 54% dei pazienti trattati con la combinazione di ivosidenib e azacitidina ha dimostrato una remissione completa, rispetto al braccio di controllo e un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della sopravvivenza globale mediana, che è risultata di 24 mesi per i pazienti trattati con ivosidenib in combinazione con azacitidina, rispetto ai 7,9 mesi osservati nel gruppo trattato con azacitidina e placebo».

Ampliato l’orizzonte delle possibilità terapeutiche

Nicola Normanno, direttore scientifico dell’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori Irst “Dino Amadori” Irccs, ha osservato che «l’utilizzo delle tecniche di Ngs è fortemente raccomandato in tutti i casi in cui si debbano determinare diverse alterazioni genomiche, ad esempio, la presenza della mutazione Idh1 è associata ad una prognosi ancor più sfavorevole. È importante sottolineare che la prognosi dei pazienti con mutazioni di Idh1 può essere profondamente modificata dalla disponibilità di inibitori specifici. Grazie a ivosidenib, infatti, possiamo offrire ai pazienti una terapia target che agisce su un meccanismo molecolare comune a due patologie molto diverse tra loro, ampliando significativamente l’orizzonte delle possibilità terapeutiche».

Lotta contro il cancro tra le priorità del Gruppo Servier

Marie-Georges Besse, direttore Medical Affairs Gruppo Servier in Italia, ha sottolineato che «Servier ha fatto della lotta contro il cancro una delle sue priorità, e siamo orgogliosi, ma al contempo consapevoli della grande responsabilità di essere l’unica azienda a sviluppare una franchise terapeutica dedicata alle neoplasie Idh mutate. Il nostro impegno nella ricerca e sviluppo di nuove terapie è rivolto ai tumori rari e difficili da trattare. Attualmente, sono in corso studi clinici di Fase Iii su differenti indicazioni di ivosidenib, tra cui il condrosarcoma e la sindrome mielodisplastica, con l’obiettivo di offrire ai pazienti nuove opzioni terapeutiche efficaci e rispettose della qualità di vita».