Ema, potenziate le iniziative per la salute della donna

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha avviato una serie di iniziative volte a integrare in modo più sistematico le esigenze di salute della donna nello sviluppo e nella regolamentazione dei farmaci nell’Unione europea. Tra queste, la promozione di adeguata rappresentanza nei trial clinici, la predisposizione di linee guida per gli sviluppatori, il miglioramento delle conoscenze sull’uso dei medicinali durante la gravidanza e l’allattamento e la generazione di evidenze dal mondo reale.

Collaborazione con i portatori di interesse e workshop dedicato

L’Ema ha intensificato la collaborazione con i portatori di interesse, tra cui regolatori europei, pazienti, operatori sanitari, mondo accademico, industria farmaceutica e partner globali, per individuare lacune nella ricerca e sostenere l’innovazione in aree terapeutiche che presentano bisogni insoddisfatti per le donne. Per fare il punto sulle attività in corso, identificare priorità e rafforzare le basi conoscitive, l’Agenzia ha programmato un workshop dedicato alla salute della donna il 28 e 29 settembre 2026, che riunirà tutti i soggetti coinvolti.

Strumenti regolatori e monitoraggio della rappresentanza nei trial clinici

Nell’Unione europea il Regolamento sui trial clinici impone che i partecipanti agli studi riflettano le popolazioni che utilizzeranno il medicinale: se una patologia è più comune nelle donne, la popolazione del trial deve rispecchiare la prevalenza. Dal gennaio 2022 l’Ema monitora e pubblica trimestralmente i dati sulla partecipazione di donne e uomini nei trial autorizzati, attraverso i rapporti dell’iniziativa Accelerating Clinical Trials in the Eu (Act Eu). Il sistema informativo centrale Ctis consentirà analisi più dettagliate per fasi di sviluppo, fasce di età e gruppi etnici, inclusi donne in gravidanza e in allattamento.

Gli strumenti di supporto precoce, tra cui l’Innovation Task Force

L’Ema incoraggia gli sviluppatori di medicinali per la salute femminile a utilizzare gli strumenti di supporto precoce, come l’Innovation Task Force, gli incontri di consulenza scientifica e il pilot del piano pediatrico a tappe. Sono disponibili linee guida specifiche per la sperimentazione clinica di contraccettivi steroidei, terapia ormonale sostitutiva, osteoporosi primaria e differenze di genere nelle malattie cardiovascolari. Dopo l’autorizzazione, le aziende sono tenute a monitorare e segnalare sicurezza ed efficacia con dati disaggregati per sesso, nei rapporti periodici di sicurezza valutati dal comitato Prac dell’Ema, che può proporre modifiche alle informazioni sul prodotto.

Evidenze dal mondo reale e prossimi sviluppi

Per colmare le lacune informative là dove i trial clinici abbiano dati limitati, l’Ema, attraverso la rete Darwin Eu, commissiona studi osservazionali su pattern di malattia, carico patologico e uso di farmaci nelle donne. Le aree di ricerca includono le differenze tra sessi in esiti sanitari, l’efficacia e la sicurezza dei medicinali in gravidanza e allattamento, e condizioni specifiche come l’endometriosi e la sindrome dell’ovaio policistico. L’Agenzia ha un ruolo anche nel migliorare le conoscenze sull’uso dei farmaci durante la gravidanza e l’allattamento, collaborando allo sviluppo della linea guida Ich E21 per favorire l’inclusione delle popolazioni nei trial. Per migliorare tutto il processo, l’Ema ha pubblicato il 2 settembre 2026 una pagina dedicata alle iniziative e agli aggiornamenti sul tema.