La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di donidalorsen per la profilassi a lungo termine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (Hae) in adulti e adolescenti dai 12 anni in su. È quanto ha fatto sapere Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd il 21 gennaio 2026. L’Hae è una malattia genetica rara e potenzialmente pericolosa, che colpisce circa 15mila persone in Europa, caratterizzata da episodi imprevedibili di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo, compresa la laringe. La patologia esordisce spesso in età pediatrica o adolescenziale e può avere un impatto sulla qualità di vita, associandosi frequentemente a stati di ansia e depressione. Donidalorsen è la prima opzione profilattica per l’Hae che agisce tramite un meccanismo mirato all’Rna. Il farmaco è un oligonucleotide antisenso coniugato, somministrato per via sottocutanea, che riduce la produzione epatica di precallicreina, un enzima chiave nell’attivazione della cascata infiammatoria che porta agli attacchi acuti.
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Dati di efficacia e percorso regolatorio
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 Oasis-Hae, randomizzato e controllato con placebo. I dati hanno dimostrato che donidalorsen, alla posologia di 80 mg somministrati ogni quattro settimane, ha prodotto una riduzione dell’81% del tasso medio di attacchi di Hae rispetto al placebo nell’arco di 24 settimane. Alla stessa scadenza temporale, il 91% dei pazienti nel braccio terapeutico presentava una malattia ben controllata. Il profilo di sicurezza osservato è risultato gestibile, con eventi avversi comuni con reazioni locali in sede di iniezione e aumenti transitori degli enzimi epatici. L’autorizzazione europea segue il parere positivo del Chmp di novembre 2025 e quella della Fda statunitense ottenuta nell’agosto 2025. La decisione è il risultato di una collaborazione tra Otsuka e Ionis Pharmaceuticals, avviata nel 2023.
«Opzione utile per le persone con angioedema ereditario»
Alessandro Lattuada, managing director Otsuka Italia, ha spiegato che «donidalorsen potrebbe rappresentare un’opzione utile per le persone con angioedema ereditario, contribuendo a migliorare la gestione della quotidianità, sia in ambito lavorativo che scolastico, dove diversi studi hanno evidenziato riduzioni di produttività legate alla malattia. La sua approvazione è il risultato della collaborazione tra Otsuka e Ionis, che hanno lavorato insieme con l’obiettivo di migliorare la cura dei pazienti».
«Pietra miliare fondamentale nella collaborazione tra Otsuka e Ionis»
Andy Hodge, presidente e Ceo di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd, ha commentato positivamente: «Siamo orgogliosi della decisione della Commissione europea di autorizzare l’utilizzo di donidalorsen nell’Hae. Questa decisione rappresenta un’altra pietra miliare fondamentale nella collaborazione tra Otsuka e Ionis, volta a rispondere ai bisogni terapeutici insoddisfatti di una malattia rara e complessa. Vorremmo ringraziare tutti coloro che, in Otsuka e Ionis, con il loro impegno ci hanno aiutato a offrire questo medicinale ai pazienti affetti da Hae».
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