Cgvhd cronica, ok all’Aic condizionata in Ue per belumosudil
L’autorizzazione condizionata riguarda pazienti adulti e pediatrici dai 12 anni, dopo fallimento di terapie precedenti. Il farmaco è un inibitore selettivo di Rock2.
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La Commissione europea ha concesso un’Autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per belumosudil, farmaco sviluppato da Sanofi. L’indicazione approvata è il trattamento della malattia cronica da trapianto contro l’ospite, nota come Cgvhd, in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con un peso corporeo minimo di 40 chilogrammi. L’uso è previsto per i casi in cui le precedenti opzioni terapeutiche abbiano fornito un beneficio clinico limitato, non siano risultate adeguate o siano state esaurite. L’autorizzazione ha fatto seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali a uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali di fine gennaio 2025. La natura condizionata dell’approvazione implica per l’azienda l’obbligo di completare uno studio controllato randomizzato di tipo confermativo, per fornire prove solide e conclusive sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.
Dati clinici e profilo internazionale del farmaco
L’approvazione europea si fonda sui risultati di sicurezza ed efficacia emersi da diversi studi clinici e dati reali, incluso lo studio di Fase 2 Rockstar. Lo studio multicentrico e randomizzato ha valutato belumosudil in pazienti con Cgvhd cronica dopo trapianto di cellule staminali e almeno due precedenti linee di terapia sistemica, dimostrando risposte clinicamente significative e durature. Il trattamento si è generalmente dimostrato ben tollerato. Belumosudil, primo inibitore selettivo di Rock2 di Sanofi, aveva ottenuto la designazione di farmaco orfano per la Cgvhd nel 2019. Oltre all’Ue, il farmaco è già approvato in 20 paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito, Canada e Cina, con oltre 20mila pazienti trattati a livello globale dalla prima approvazione statunitense nel luglio 2021. Sanofi ha annunciato di essere impegnata nello studio di belumosudil in ulteriori fasce d’età e per altre indicazioni, attualmente non ancora approvate dalle autorità regolatorie.
Limitate opzioni terapeutiche disponibili in Ue
Olivier Charmeil, Interim Ceo & Executive Vice President, General Medicines di Sanofi, ha spiegato che «quasi un paziente su due con Gvhd cronica necessita di un trattamento di terza linea, eppure le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti in Europa in questa fase avanzata della malattia sono ancora limitate. Ci impegniamo con continuità a supportare i pazienti con Gvhd cronica e i loro caregiver e siamo lieti di offrire questa nuova opzione terapeutica ai pazienti che vivono con questa condizione debilitante e a lungo termine».