Nefropatia da Iga, i risultati dello studio Visionary su sibeprenlimab
Sono stati presentati e pubblicati i dati dello studio di Fase 3 Visionary sull’uso di sibeprenlimab nella nefropatia primaria da immunoglobulina A (Igan).
Il 27 ottobre 2026 Otsuka Pharmaceutical Europe ha fatto sapere di aver presentato e pubblicato i risultati a due anni dello studio di Fase 3 Visionary, su pazienti adulti affetti da nefropatia primaria da immunoglobulina A (Igan) a rischio di progressione della malattia. Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 510 pazienti e ha valutato l’effetto del farmaco sperimentale sibeprenlimab, un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro April. Secondo i dati diffusi, il trattamento ha stabilizzato la funzione renale e ridotto del 97,1% rispetto al placebo il rischio di un esito renale composito, definito dal declino della funzione renale o dall’insufficienza renale. I risultati sono stati presentati alla Kidney Week 2026 dell’American society of nephrology, a Denver, in Colorado, e sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine.
I numeri dello studio Visionary e gli effetti sulla progressione della malattia
La progressione verso l’esito renale composito, comprendente il raddoppio persistente della creatinina sierica, una riduzione persistente di almeno il 40% del filtrato glomerulare stimato, un Egfr persistentemente inferiore a 15 ml/min/1,73 m² o la necessità di terapia sostitutiva renale, si è verificata in un solo paziente su 259 trattati con sibeprenlimab (0,4%), contro 28 dei 251 pazienti nel gruppo placebo (11,2%), con un hazard ratio di 0,029, intervallo di confidenza al 95% compreso tra 0,004 e 0,214, e un valore di p inferiore a 0,0001. A due anni, la variazione media dell’Egfr rispetto al basale è risultata pari a più 1,3 ml/min/1,73 m² nel gruppo trattato con sibeprenlimab, contro meno 7,9 ml/min/1,73 m² nel gruppo placebo, con una differenza tra i due bracci di 9,2 ml/min/1,73 m². Nessun paziente trattato con il farmaco ha iniziato una terapia sostitutiva renale, a fronte di cinque casi registrati nel gruppo placebo. Lo studio aveva già raggiunto il proprio endpoint primario, rappresentato dalla riduzione del rapporto proteine/creatinina urinario nelle 24 ore rispetto al basale dopo nove mesi di trattamento. Sul piano della sicurezza, il profilo di sibeprenlimab è rimasto coerente nei due anni di osservazione, con percentuali di eventi avversi complessivi simili a quelle del placebo, pari rispettivamente al 90,7% e al 90,0%, e con tassi di infezioni gravi inferiori rispetto al placebo, pari all’1,9% contro il 4,0%.
Gli sviluppi futuri della ricerca su sibeprenlimab
Sibeprenlimab ha ricevuto nel 2021 dalla Commissione europea la designazione di medicinale orfano per il trattamento della nefropatia da Iga primaria, ma il farmaco non risulta al momento approvato dalle autorità regolatorie né in Europa né nel Regno Unito. Il programma di sviluppo clinico prosegue con uno studio di estensione a lungo termine in apert dal quale sono attesi ulteriori dati sull’efficacia e sulla sicurezza del trattamento nel tempo.