Sclerosi multipla recidivante, risultati positivi di Fase 3 per remibrutinib
Novartis ha annunciato risultati preliminari positivi degli studi REMODEL-1 e REMODEL-2 su remibrutinib negli adulti con sclerosi multipla recidivante. L’azienda prevede di sottoporre il dossier alle autorità regolatorie a livello globale.
Risultati preliminari positivi per remibrutinib, inibitore orale altamente selettivo della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) sviluppato da Novartis, nei due studi registrativi di Fase 3 REMODEL-1 e REMODEL-2, condotti su adulti con sclerosi multipla recidivante. Secondo quanto comunicato dall’azienda, il farmaco ha raggiunto l’endpoint primario in entrambi i trial, mostrando una riduzione significativa del tasso annualizzato di recidive rispetto a teriflunomide. Novartis riferisce inoltre una superiorità su tutti gli endpoint secondari chiave all’interno di ciascuno studio, inclusa la riduzione delle lesioni evidenziate dalla risonanza magnetica.
La notizia riguarda i risultati degli studi clinici. Per questa indicazione, Novartis prevede di sottoporre il dossier alle autorità regolatorie a livello globale. Remibrutinib ha già ottenuto l’approvazione della Fda nel settembre 2025 e della Commissione europea nell’aprile 2026 per il trattamento degli adulti con orticaria cronica spontanea, secondo le fonti richiamate nel comunicato. I risultati completi degli studi REMODEL-1 e REMODEL-2 saranno presentati come late breaker a MSToronto2026.
Riduzione delle recidive e dell’attività di malattia
Oltre alla riduzione delle recidive e delle lesioni infiammatorie cerebrali rilevate mediante risonanza magnetica, l’azienda segnala risultati favorevoli sulla progressione della disabilità. Nell’analisi combinata pre-pianificata dei due studi è emersa una tendenza favorevole sulla progressione della disabilità confermata a 3 mesi e una significatività nominale sulla progressione confermata a 6 mesi.
REMODEL-1 e REMODEL-2 sono studi multicentrici, randomizzati, in doppio cieco e controllati con comparatore attivo, che hanno coinvolto complessivamente circa 2.000 adulti con sclerosi multipla recidivante. L’endpoint primario è il tasso annualizzato di recidive. Tra gli endpoint secondari chiave figurano la progressione della disabilità, le lesioni rilevate mediante risonanza magnetica, la concentrazione sierica della catena leggera del neurofilamento e la percentuale di partecipanti senza evidenza di attività di malattia.
Profilo di sicurezza favorevole
Secondo quanto riferito da Novartis, il profilo di sicurezza di remibrutinib è risultato favorevole e coerente con quello emerso nel più ampio programma di sviluppo clinico del farmaco, che ha coinvolto oltre 4.500 partecipanti in diverse indicazioni terapeutiche. L’azienda segnala una buona tollerabilità e l’assenza di segnali di tossicità epatica, inclusa l’assenza di casi compatibili con i criteri di Hy’s Law, in linea con quanto già osservato nell’impiego del trattamento nell’orticaria cronica spontanea.