Colangite sclerotica, i risultati di uno studio di Fase IIb su volixibat
Sono stati presentati al congresso Easl a Barcellona i risultati dello studio di Fase IIb su volixibat nel trattamento della colangite sclerosante primitiva.
Uno studio clinico di Fase IIb ha messo in luce dati del farmaco sperimentale volixibat nel trattamento della colangite sclerosante primitiva (Psc), malattia epatica rara e cronica. La sperimentazione ha messo in luce la riduzione clinicamente significativa del prurito colestatico nei pazienti trattati. A far sapere del raggiungimento dell’endpoint primario dello studio è stata l’azienda farmaceutica Mirum. I dati completi del trial, denominato Vistas, sono stati illustrati in occasione del congresso dell’Associazione europea per lo studio del fegato (Easl), a Barcellona a maggio 2026. Il miglioramento del sintomo, considerato tra i più debilitanti per chi convive con la patologia, potrebbe essere un punto di svolta in un ambito terapeutico dove, a oggi, non sono disponibili opzioni autorizzate in grado di agire specificamente sulla progressione della malattia o sui suoi sintomi principali.
Meccanismo di azione di volixibat
Volixibat è una terapia orale della classe degli inibitori del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ibat). Il meccanismo del farmaco mira a ridurre il riassorbimento degli acidi biliari nell’intestino, interrompendone il ricircolo e determinando una diminuzione dei livelli intraepatici e circolanti, con un potenziale beneficio sul prurito. La sperimentazione di Fase IIb Vistas, di tipo randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 158 pazienti con Psc e prurito associato. I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi in base all’intensità del sintomo: un gruppo principale con 111 pazienti con prurito da moderato a severo e un gruppo secondario con 47 pazienti con sintomi più lievi. Tutti i soggetti sono stati trattati con 20 mg di volixibat due volte al giorno o con placebo.
Possibile confronto con l’autorità regolatoria statunitense
L’endpoint primario, valutato sul gruppo principale, ha mostrato una riduzione del punteggio medio del prurito di 2,72 punti rispetto al valore iniziale, con una differenza di 1,64 punti rispetto al placebo. Segnali di miglioramento sono emersi già nelle prime due settimane del trattamento. Il profilo di tollerabilità è risultato coerente con quello dei farmaci inibitori di Ibat, con effetti indesiderati principalmente di natura gastrointestinale transitori. Sulla base dei dati, Mirum prevede di avviare un confronto con la Food and drug administration (Fda) e con le agenzie regolatorie globali per definire i passi successivi verso l’eventuale autorizzazione del farmaco, per renderlo disponibile ai pazienti nei prossimi anni. Secondo gli sperimentatori, i risultati dello studio Vistas sono un segnale rilevante per una patologia con un bisogno clinico ancora largamente insoddisfatto.