Prime: 93 farmaci in sviluppo accelerato, dominano le terapie avanzate

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha pubblicato un aggiornamento dell’elenco dei medicinali attualmente inseriti nel programma Prime, acronimo di “Priority Medicine”, iniziativa di supporto allo sviluppo per farmaci destinati a coprire aree terapeutiche con bisogni medici non soddisfatti. Il documento, datato 21 maggio 2026, elenca 93 prodotti che hanno ottenuto l’idoneità al programma e che sono ancora in fase di sviluppo attivo. Il programma Prime rende disponibile la procedura di valutazione accelerata e il supporto scientifico rafforzato per quei candidati farmaci che, sulla base di dati preliminari, mostrano potenziale per rispondere a patologie gravi o rare per le quali non esistono opzioni terapeutiche adeguate. L’elenco, redatto dalla divisione Human medicines evaluation dell’Ema, comprende prodotti di diversa natura, tra cui terapie avanzate ai medicinali chimici e biologici, su più aree terapeutiche. Un aspetto degno di nota è la tipologia di richiedente: insieme alle grandi aziende, vi sono numerose piccole e medie imprese (Pmi) registrate presso l’ufficio Sme dell’Agenzia e alcuni enti del settore accademico, a testimonianza della partecipazione diversificata e trasversale al processo di innovazione in ambito farmaceutico.

Dominanza delle terapie geniche e cellulari

Esaminando l’elenco, emerge la predominanza di terapie avanzate (Advanced therapy medicinal products, Atmp), che costituiscono la maggioranza dei prodotti inclusi. Si tratta principalmente di terapie geniche, spesso veicolate da vettori virali (adeno-associati o lentivirali), e di terapie cellulari, incluse le cellule Car-T e le cellule T modificate. Le indicazioni terapeutiche coprono più patologie, con una forte concentrazione in ambito oncologico, oftalmologico, endocrino-metabolico e cardiovascolare. Tra i farmaci elencati, anche candidati per il trattamento di forme rare di distrofia retinica, malattie da accumulo lisosomiale come la malattia di Gaucher e la mucopolisaccaridosi di tipo II, e patologie genetiche come la sindrome di Angelman o la malattia di Huntington. Non mancano proposte per il trattamento di malattie cardiovascolari ereditarie, come la cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro o la malattia di Danon. Il programma Prime accoglie anche prodotti in fasi molto precoci di sviluppo per i quali sono disponibili solo dati di proof-of-principle o proof-of-mechanism. Il tipo di dato presentato per supportare la richiesta di idoneità è prevalentemente di natura non-clinica e clinica esplorativa, con alcuni casi limitati a studi di tollerabilità first-in-man.

Bisogni insoddisfatti e patologie rare

Scorrendo l’elenco, emerge l’impegno del programma Prime nell’indirizzare aree terapeutiche dove le opzioni terapeutiche sono scarse o inesistenti. In ambito oncologico, si trovano terapie per sarcomi sinoviali, leucemie linfoblastiche acute e linfomi, spesso in pazienti già trattati con precedenti linee di terapia. Anche il quadro delle malattie infettive vede diverse opzioni terapeutiche in sviluppo per l’epatite D cronica e la febbre di Lassa, per le quali sono in sviluppo vaccini e anticorpi monoclonali. Nella neurologia e nella psichiatria, compaiono candidati per il disturbo depressivo maggiore, l’epilessia farmacoresistente e le encefalopatie dello sviluppo. Un numero di prodotti è destinato a patologie metaboliche rare: fenilchetonuria, diabete di tipo 1 con grave ipoglicemia, e varie forme di malattie da accumulo. Tra i candidati approvati nel 2026, terapie geniche per la retinite pigmentosa, per la cardiomiopatia ipertrofica, e un prodotto per il trattamento dell’osteogenesi imperfetta.