Distrofia muscolare di Duchenne, ok dell’Aifa a rimborsabilità di givinostat
L’Aifa ha dato il via libera alla rimborsabilità di givinostat, trattamento orale per pazienti deambulanti dai sei anni con distrofia muscolare di Duchenne.
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L’Aifa ha autorizzato la rimborsabilità a carico del Ssn di givinostat nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). Givinostat è un farmaco a somministrazione orale indicato per pazienti deambulanti di età pari o superiore ai sei anni, in trattamento concomitante con corticosteroidi. Si tratta di un inibitore dell’istone deacetilasi (Hdac) di classe I e II che modula l’attività incontrollata dell’Hdac nei muscoli distrofici, per l’evoluzione della malattia. Il suo meccanismo d’azione risulta indipendente dalla specifica mutazione genetica alla base della patologia.
Innovazione frutto della ricerca italiana
Francesco Di Marco, Ceo di Italfarmaco, ha spiegato che «questa approvazione ci riempie di soddisfazione e rappresenta una tappa importante del percorso che stiamo compiendo in un ambito complesso come quello delle malattie rare, dove esistono tante sfide ancora aperte, che richiedono coraggio e visione, per dare nuove risposte a chi ancora troppo spesso si sente dimenticato. Vedere questa innovazione, frutto della ricerca italiana, arrivare ai pazienti è per noi uno stimolo a fare sempre di più, verso nuovi traguardi terapeutici».