Tovorafenib: prima terapia mirata Ue per glioma pediatrico di basso grado
La Commissione europea ha autorizzato tovorafenib, farmaco per pazienti da 6 mesi con alterazioni del gene Braf, in progressione dopo precedenti trattamenti.
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La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione condizionata per tovorafenib, come monoterapia nel trattamento del glioma pediatrico di basso grado (Plgg) recidivato o refrattario. Il via libera riguarda i pazienti di età pari o superiore a sei mesi che presentano una fusione o un riarrangiamento del gene Braf oppure una mutazione Braf V600, in fase di progressione della malattia dopo una o più terapie sistemiche precedenti. La decisione, annunciata da Ipsen il 23 aprile 2026, si applica ai 27 Stati membri dell’Unione europea, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Ogni anno, nell’Unione europea, vengono diagnosticati oltre 800 casi di Plgg con alterazione di Braf.
«Passo avanti significativo per questi bambini e per le loro famiglie»
Sandra Silvestri, M.D., Phd, Executive Vice President and Chief Medical Officer, Ipsen, ha spiegato che «per i piccoli che ricevono la diagnosi di glioma di basso grado, il percorso è spesso lungo e difficile, con opzioni terapeutiche limitate. Questa approvazione rappresenta un passo avanti significativo per questi bambini e per le loro famiglie, rafforzando al contempo il nostro impegno a rispondere a elevati bisogni clinici non soddisfatti. Ora il nostro obiettivo è garantire che i bambini eleggibili in tutta Europa possano accedere a questa terapia il più rapidamente possibile».