Terapie combinate, in Italia percorso a ostacoli tra regolamentazioni e accesso dei pazienti: il report Mta

In Italia, le terapie combinate, che associano più principi attivi per trattare patologie complesse, sono ampiamente utilizzate in diverse aree terapeutiche, come oncologia, cardiologia, endocrinologia, infettivologia e psichiatria. Attualmente, si contano più di 140 terapie combinate nel nostro Paese. Tuttavia, il percorso di accesso a queste terapie risulta spesso tortuoso a causa di un quadro normativo e regolatorio non sempre adeguato a gestire le peculiarità di questi trattamenti. È in sintesi quanto emerso nel report ComboConnect, presentato a Roma, il 26 marzo 2025, realizzato da Mta in collaborazione con Ispor Italy-Rome Chapter, grazie al contributo non condizionante di Astellas, Roche, Gsk e Otsuka.

Le aree di miglioramento dal punto di vista regolatorio e legislativo

Nel report è emersa «l’esigenza di operare lungo alcune aree di miglioramento dal punto di vista regolatorio e legislativo, verso un framework che colga le peculiarità e affronti le difficoltà di questa tipologia di trattamenti, riconoscendo la complessità attuale dell’iter regolatorio e di accesso delle terapie combinate ed evitando di proporre un percorso totalmente nuovo che potrebbe rendere ancora più complessa la loro gestione». Secondo i promotori dell’iniziativa, dunque, «risulta indispensabile la collaborazione sinergica tra tutti gli attori coinvolti – pazienti, aziende, autorità regolatorie e il Ssn nel suo complesso – per affrontare queste sfide e individuare percorsi condivisi e sostenibili atti a garantire un accesso tempestivo a terapie combinate innovative ed efficaci».

Le diverse criticità nel ciclo vitale delle terapie

Dario Lidonnici, founder e managing director di More Than Access (Mta), ha evidenziato che le criticità «sono connesse all’immissione in commercio, al rimborso e alla gestione delle terapie combinate, soprattutto nel caso in cui i titolari di Aic siano diversi. In particolare, la gestione regolatoria risulta complicata quando uno dei titolari di Aic non richiede una variazione del label Ema. L’analisi illustrata nel Report evidenzia chiaramente l’esigenza di operare lungo alcune aree di miglioramento dal punto di vista normativo/regolatorio e legislativo, come la promozione della collaborazione tra imprese dallo sviluppo fino all’accesso delle terapie di combinazione».

Promuovere linee guida sin dal livello Ema

Pier Luigi Canonico, docente emerito di farmacologia presso l’Università del Piemonte Orientale e Past President di Ispor Italy-Rome Chapter, ha osservato che «sarebbe molto utile promuovere linee guida sin dal livello Ema, analoghe a quelle stilate per le associazioni fisse, che vadano oltre le attuali normative focalizzate sui medicinali in monoterapia, al fine di stabilire criteri univoci per la gestione delle combinazioni e di ridurre i ritardi e i disallineamenti tra i Paesi europei».

Difficoltà nel definire il contributo delle diverse componenti

Secondo Claudio Jommi, docente di economia aziendale all’Università del Piemonte Orientale e presidente eletto di Ispor Italy-Rome Chapter, «sul pricing delle combinazioni, bisogna tenere conto delle difficoltà di definire il contributo delle diverse componenti della combinazione al valore aggiunto. Una possibile soluzione è mantenere la prassi di attribuire il premio di prezzo al farmaco add-on, assumendo che sia il principale responsabile dei benefici incrementali, e reintrodurre la pratica di determinazione di un prezzo “indication-based”. Questo meccanismo potrebbe incentivare il titolare dell’Aic del farmaco backbone a rinegoziare il prezzo solo per l’indicazione in terapia combinata, considerando l’incremento dei volumi derivanti dal maggiore utilizzo del farmaco, favorendo così un equilibrio tra sostenibilità e innovazione». Si rimanda al report integrale nella sezione “Documenti allegati”.