Leucemia mieloide acuta, risultati promettenti per terapia orale

In occasione del Congresso europeo di ematologia (Eha), a Milano dal 12 al 15 giugno 2025, sono stati presentati i risultati preliminari di uno studio clinico di Fase 1/2 sulla combinazione orale di decitabina-cedazuridina e venetoclax. La ricerca ha coinvolto pazienti anziani o con comorbidità affetti da leucemia mieloide acuta (Lma) di nuova diagnosi, non idonei a chemioterapia di induzione standard. L’obiettivo era valutare l’efficacia e la sicurezza di tale approccio terapeutico.

Efficacia e sicurezza della combinazione terapeutica

Lo studio ha riportato una remissione completa (Cr) nel 46% dei pazienti, con un tempo medio di raggiungimento di 2,4 mesi. L’80% dei pazienti in remissione ha mantenuto la risposta a sei mesi e il 75% a dodici mesi. La sopravvivenza globale mediana è stata di 15,5 mesi. Tuttavia, il 98% dei partecipanti ha manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore, tra cui neutropenia febbrile (49,5%), anemia (38,6%) e neutropenia (35,6%). I tassi di mortalità a 30 e 60 giorni sono stati rispettivamente del 3% e del 9,9%.

Opportunità terapeutica nel panorama attuale

Alessandro Lattuada, managing director di Otsuka Italia, ha osservato che «il trattamento dei pazienti adulti unfit con Aml di nuova diagnosi attraverso la decitabinacedazuridina in monoterapia ha già ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione europea. Ora ci avviamo verso una nuova fase: i dati della total oral therapy, appena presentati, evidenziano l’efficacia in una popolazione di pazienti che ha ancora una grande bisogno clinico insoddisfatto. La combinazione decitabinacedazuridina con venetoclax potrebbe rappresentare quindi una nuova opportunità terapeutica nel panorama attuale con un impatto importante sia nella riduzione del burden ospedaliero ma soprattutto per migliorare la qualità di vita dei pazienti, dei loro familiari e caregiver».