Iptacopan, via libera alla rimborsabilità Aifa per la glomerulopatia da C3
Il primo trattamento mirato per la glomerulopatia da C3, a base di iptacopan, è rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale, accompagnato da riconoscimento di innovatività.
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Con pubblicazione in Gu del 25 marzo 2026, l’Aifa ha ammesso alla rimborsabilità di iptacopan per il trattamento degli adulti affetti da glomerulopatia da C3. La decisione riguarda il primo inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, una molecola prima nella sua classe terapeutica. Alla rimborsabilità è stato associato il riconoscimento dello status di innovatività del farmaco. Il via libera alla rimborsabilità risponde a un bisogno terapeutico insoddisfatto, trattandosi della prima terapia autorizzata con un meccanismo d’azione specificamente diretto contro la disregolazione della via alternativa del complemento, ritenuta centrale nella patogenesi della malattia. L’approccio consente di agire sulla causa della patologia, con potenziali benefici sul rallentamento della progressione del danno renale, sulla stabilizzazione del filtrato glomerulare (Egfr) e sulla riduzione della proteinuria.
Patologia severa con un impatto sulla qualità di vita
La glomerulopatia da C3 è classificata come una malattia renale ultra-rara e progressiva, con una prevalenza stimata in Italia tra 1 e 1,5 casi per milione di persone. Sebbene possa avere un esordio in età pediatrica, la diagnosi avviene frequentemente in giovani adulti, con un’età media intorno ai 21 anni. La prognosi è severa: studi indicano che circa la metà dei pazienti può sviluppare un’insufficienza renale avanzata nel corso dei dieci anni successivi alla diagnosi, con necessità di dialisi o trapianto di rene. La C3G è causata da un’attivazione anomala e persistente del sistema del complemento, una componente del sistema immunitario. Ciò porta all’accumulo della proteina C3 nei glomeruli renali e a un danno progressivo. Iptacopan agisce inibendo selettivamente il Fattore B, una proteina che funge da interruttore per la via alternativa del complemento, riducendo così l’attivazione incontrollata.
«Traguardo importante per i pazienti italiani con C3G»
Paola Coco, Country Chief Scientific Officer e Head of Medical Affairs di Novartis Italia, ha spiegato che «l’ammissione alla rimborsabilità di questa molecola rappresenta un traguardo importante per i pazienti italiani con C3G. Questo risultato conferma il nostro impegno nello sviluppo di soluzioni mirate per patologie complesse e ad alto bisogno clinico insoddisfatto. Il riconoscimento di innovatività attribuito alla molecola valorizza ulteriormente il contributo dell’innovazione terapeutica in questo contesto».