Fibrosi cistica, dall’Aifa ok alla rimborsabilità di modulatore

Vertex Pharmaceuticals ha fatto sapere della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determinazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) con il via libera alla rimborsabilità del modulatore di ultima generazione Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica. La terapia è indicata per pazienti di età pari o superiore a 6 anni con almeno una mutazione non di Classe I nel gene Cftr. Allo stesso tempo, l’Aifa ha esteso le condizioni di rimborsabilità per le terapie Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) ai pazienti affetti dalla medesima condizione a partire dai 2 anni di età, con analogo profilo mutazionale. La decisione consentirà a circa 1.500 pazienti con mutazioni rare e ultra-rare del gene Cftr di accedere per la prima volta in Italia a un trattamento modulatore che agisce sulla causa genetica della malattia.

«Traguardo fondamentale per la comunità italiana affetta da fibrosi cistica»

Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals, ha spiegato che «l’accesso al modulatore di nuova generazione Alyftrek® rappresenta un traguardo fondamentale per la comunità italiana affetta da fibrosi cistica che da oggi potrà contare su una nuova terapia con il potenziale di trasformare concretamente il percorso di cura. Grazie all’accordo con Aifa, i pazienti che fino ad oggi non disponevano di alcuna opzione terapeutica potranno accedere per la prima volta a una terapia di ultima generazione. Si tratta di un risultato che testimonia la nostra volontà di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti e conferma il ruolo dell’Italia come Paese all’avanguardia nel rendere disponibili trattamenti innovativi all’interno del sistema sanitario nazionale».