Fibrosi cistica, ok dell’Aifa per estensione rimborsabilità di Orkambi®

La statunitense Vertex Pharmaceuticals, azienda globale di biotecnologie, ha annunciato il 18 marzo 2024 di aver raggiunto un accordo di rimborsabilità con l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per estendere l’accesso di Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) ai pazienti pediatrici con fibrosi cistica (Fc) di età pari o superiore a 1 anno che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della Fibrosi Cistica (Cftr). La decisione è stata pubblicata sulla Gazzetta ufficiale il 14 marzo 2024. Grazie a questo accordo, i pazienti italiani eleggibili di età inferiore a due anni avranno accesso per la prima volta ad una terapia modulatrice.

Orkambi®, a base di lumacaftor/ivacaftor

Con riferimento alla combinazione di lumacaftor/ivacaftor, commercializzato come Orkambi®, Vertex Pharmaceuticals ha ricordato che «si tratta di un farmaco orale che combina lumacaftor e ivacaftor. Lumacaftor è progettato per aumentare la quantità di proteina matura sulla superficie cellulare, colpendo il difetto di elaborazione e traffico della proteina F508del-Cftr». In particolare «ivacaftor, noto come potenziatore Cftr, è stato progettato per ripristinare la capacità delle proteine Cftr di trasportare sale e acqua attraverso la membrana cellulare. L’azione combinata di lumacaftor e ivacaftor aiuta a idratare e a liberare le vie respiratorie dal muco», mentre «lumacaftor/ivacaftor è approvato nell’Unione europea per il trattamento della Fc in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del (F508del/F508del) nel gene Cftr».

Viganò: «Orgogliosi di poter garantire l’accesso a questa opportunità terapeutica ai piccoli pazienti italiani»

Federico Viganò, Country Manager per Italia e la Grecia presso Vertex Pharmaceuticals, ha evidenziato che «l’estensione della rimborsabilità per Orkambi® è un’ottima notizia per la comunità della fibrosi cistica in Italia. Grazie a questo accordo, sottoscritto con Aifa, un numero sempre maggiore di persone potrà infatti beneficiare di un trattamento in grado di agire sulle cause all’origine di questa malattia genetica. Siamo orgogliosi di poter garantire l’accesso a questa opportunità terapeutica ai piccoli pazienti italiani. In quanto patologia grave, il trattamento precoce è importante al fine di rallentare la progressione della malattia».