Farmaci a uso compassionevole, il progetto CURa e le proposte di riforma
Afi ha presentato diverse proposte per aggiornare il Dm 2017, semplificare gli iter burocratici, e garantire equità di accesso per l’uso compassionevole dei farmaci.
Un’evoluzione del quadro normativo che disciplina l’accesso gratuito ai farmaci non ancora commercializzati è al centro del progetto CURa, acronimo di “Compassionate Use Reshape”, promosso dall’Associazione farmaceutici industria (Afi) Società scientifica Ets. L’iniziativa, realizzata con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di Iqvia, è stata presentata l’8 luglio 2026 a Roma e intende superare le criticità emerse nell’applicazione del Decreto Ministeriale 7 settembre 2017, che regola l’uso terapeutico di medicinali per pazienti con patologie gravi e senza valide alternative terapeutiche. Il progetto ha portato alla redazione di un position paper frutto di interviste strutturate a comitati etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni pazienti, study coordinator, e imprese farmaceutiche. Nel paper vengono proposte aree di miglioramento legate alla disomogeneità territoriale e al carico burocratico che incide sulla tempestività delle cure.
Direttrici per aggiornare la governance dell’uso terapeutico
Il position paper si articola attorno a cinque direttrici di intervento principale. La prima riguarda la semplificazione operativa, e propone l’introduzione dell’approvazione centralizzata dei programmi per ridurre gli oneri amministrativi a carico di centri clinici e imprese. La seconda direttrice mira a rafforzare la certezza del quadro normativo, con limitazione di discrezionalità interpretativa tra i diversi attori. Il paper ha suggerito la revisione delle definizioni di “patologie gravi” e di “assenza di valida alternativa terapeutica” per includere quadri clinici debilitanti o a rapida evoluzione.
Standard per la documentazione e procedure di importazione più snelle
La terza direttrice promuove la governance coordinata tra centri, aziende e Aifa, con l’uso di template standard nazionali per la documentazione e procedure di importazione più snelle. La quarta direttrice è dedicata all’uniformità nella continuità terapeutica. È stata proposta l’introduzione di parametri nazionali chiari per gestire il passaggio dei pazienti dalla chiusura del programma d’uso terapeutico all’effettiva rimborsabilità del farmaco, evitando interruzioni del trattamento. Infine, la quinta direttrice ha preso in esame la gestione delle casistiche complesse, tra cui l’uso di medicinali in combinazione, chiarendo le responsabilità economiche e operative tra le aziende titolari e le strutture sanitarie.
Accesso precoce (early access) ai farmaci autorizzati dall’Ema
Elisa Pirro, Componente della X Commissione Permanente Affari Sociali del Senato, ha evidenziato che «le azioni che la politica può mettere in campo sono molteplici. Una delle principali priorità consiste senza dubbio nello stabilire procedure rapide per l’accesso precoce (early access) ai nuovi farmaci autorizzati dall’Ema che presentano determinate caratteristiche. In questo senso, negli ultimi anni sono state presentate diverse proposte al ministero della Salute. Un tentativo concreto è attualmente in corso attraverso il disegno di legge di delega farmaceutica, all’attenzione del Senato proprio in queste settimane per il voto sugli emendamenti, anche se purtroppo non emerge una forte volontà di accogliere tali istanze. Sebbene l’uso compassionevole possa rivelarsi utile in alcuni casi specifici per ovviare alla carenza di procedure di early access, esso non rappresenta la risposta definitiva a questioni che andrebbero invece affrontate in modo omogeneo e uniforme su tutto il territorio nazionale. Il vero nodo centrale è garantire procedure identiche in ogni regione, evitando che il Cap di residenza crei inaccettabili discriminazioni tra pazienti di serie A e di serie B».
Gestione dei medicinali da somministrare
Paola Minghetti, vice presidente Afi, ha osservato che «l’accesso precoce dei medicinali è fondamentale in una società che voglia dirsi avanzata. Il disegno di legge delega per il riordino della legislazione farmaceutica va in questo senso e parallelamente appare necessario modificare decreti ministeriali emessi quando la ricerca non aveva ancora immaginato nuove prospettive terapeutiche. Il position paper evidenzia aree di miglioramento che potrebbero essere facilmente risolte modificando il Dm 7 settembre 2017 in materia. Sarebbe auspicabile integrare alcuni aspetti allora non considerati, come la gestione dei medicinali da somministrare in aggiunta e non in sostituzione delle vecchie terapie, oltre a prevedere flussi diversi e più snelli per i programmi rispetto agli usi nominali. Semplificare e armonizzare la documentazione da presentare ai Comitati etici potrebbe facilitare e velocizzare il lavoro di tutti senza ridurre le tutele dei pazienti ma garantendo loro un accesso più veloce».
Disciplina attuale non risponde più alle esigenze attuali
Come spiegato da Sandra Petraglia, direttore dell’Ufficio accessi precoci dell’Aifa, «l’esperienza degli ultimi anni ha evidenziato come la disciplina degli usi compassionevoli non risponda più pienamente alle esigenze attuali, sia in termini di accesso dei pazienti ai trattamenti, sia di semplificazione delle procedure e monitoraggio delle evidenze. Parallelamente, il quadro regolatorio delle sperimentazioni cliniche si è evoluto in modo significativo, garantendo il massimo livello di tutela in termini di sicurezza per i pazienti e ampliando le possibilità di raccolta dei dati. Poiché gli usi compassionevoli consentono un accesso anticipato a medicinali ancora non autorizzati, è ragionevole pensare che il trasferimento anche agli usi compassionevoli dell’assetto regolatorio per le sperimentazioni cliniche possa consentire di raggiungere l’obiettivo della semplificazione burocratica con elevati standard di sicurezza e un monitoraggio strutturato, in grado di generare anche solide evidenze sull’impiego dei medicinali nella pratica clinica».
«In oncologia, il fattore tempo è quasi sempre determinante»
Massimo Di Maio, presidente nazionale di Aiom, ha sottolineato che «in oncologia, il fattore tempo è quasi sempre determinante. Da qui, l’esigenza di avere strumenti efficaci e sicuri per un accesso rapido e precoce alle terapie innovative«, ha commentato . Secondo una recente indagine condotta dall’Associazione, il 29% degli oncologi ha avuto difficoltà nella gestione delle richieste di accesso a programmi di uso compassionevole o nominale. Per garantire la tempestività delle cure”, ha aggiunto, “è urgente superare un carico burocratico oggi eccessivo: sosteniamo con forza la proposta di un’approvazione centralizzata dei programmi e l’uso di template standard nazionali per accelerare l’iter dei Comitati etici. Inoltre è importante evitare che si verifichino interruzioni nel percorso del paziente: servono raccomandazioni nazionali per favorire uniformità nel garantire la continuità terapeutica, nel delicato passaggio dalla fornitura gratuita alla rimborsabilità Ssn. Il tutto supportato da una raccolta dati clinici strutturata e armonizzata, indispensabile per generare evidenze reali sull’efficacia dei farmaci nella pratica quotidiana».
Raccolta strutturata dei dati clinici
Paolo Schincariol, membro del Comitato scientifico della Società italiana di farmacia clinica e Terapia (Sifact), ha precisato che «l’uso compassionevole rimane uno strumento eccezionale di accesso precoce che trae la motivazione principale nel rispondere a bisogni clinici importanti insoddisfatti, piuttosto che favorire solamente l’innovazione in via generalizzata o fungere da estensione della sperimentazione clinica. È mia valutazione personale che difficilmente possa diventare una fase ordinaria nello sviluppo di un farmaco, ma per assolvere bene alle importanti funzioni oggi riconosciute dall’attuale quadro normativo, servono i correttivi proposti nel documento. A cominciare da una raccolta strutturata di dati clinici che possa supportare le valutazioni sperimentali e regolatorie, ed all’armonizzazione delle procedure a livello nazionale, per evitare disparità di comportamenti tra Regioni ed Aziende che possano ostacolare l’accesso equo ai programmi di uso compassionevole».