Angioedema ereditario, via libera Ue alla profilassi orale per bambini dai 2 anni

La Commissione europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario nei bambini di età compresa tra i 2 e i 12 anni non compiuti. Il farmaco, commercializzato da Biocryst Ireland, azienda di Neopharmed Gentili, era già autorizzato nell’Unione europea e in Italia per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni, e aveva ottenuto dal Chmp parere favorevole per l’estensione a giugno 2026. La decisione, annunciata il 31 agosto 2026, si basa sui risultati dello studio clinico Apex-P, che ha dimostrato come berotralstat sia generalmente ben tollerato e in grado di ridurre in modo significativo e duraturo la frequenza mensile degli attacchi nei pazienti pediatrici fino a 48 settimane.

Impatto della malattia sulla vita dei più piccoli

Circa il 50% dei pazienti sperimenta il primo attacco entro i 10 anni di età e la maggior parte sviluppa i sintomi prima dei 18 anni. Nei bambini la malattia non comporta solo dolore e limitazioni funzionali, ma l’imprevedibilità degli episodi può condizionare la frequenza scolastica, le attività quotidiane, lo sport e la socialità, con ripercussioni sull’intero nucleo familiare. Con l’estensione di indicazione, i pazienti più piccoli potranno accedere a una profilassi orale in una formulazione in granuli, pensata per le esigenze della popolazione pediatrica.

L’impegno per diagnosi precoce e accesso alle cure

Alessandro Del Bono, Ceo di Neopharmed Gentili, ha spiegato che «siamo orgogliosi di mettere a disposizione la prima terapia orale per la profilassi dell’angioedema ereditario nei bambini a partire dai 2 fino ai 12 anni non compiuti. Un traguardo importante, che amplia le possibilità di trattamento per i pazienti più piccoli e offre alle famiglie una nuova prospettiva nella gestione della malattia. Auspichiamo che questa nuova opportunità terapeutica si accompagni a una crescente consapevolezza della patologia, a diagnosi più precoci e un accesso tempestivo ai trattamenti più appropriati. Solo così l’innovazione può tradursi in un cambiamento concreto nella vita dei pazienti e delle loro famiglie».