Angioedema ereditario, dal Chmp ok all’estensione pediatrica di berotralstat
Il Chmp dell’Ema ha dato parere favorevole per l’estensione d’uso di berotralstat nella prevenzione degli episodi di Hae nella fascia pediatrica da 2 ai 12 anni non compiuti.
Il 29 giugno 2026 Biocryst Ireland, gruppo Neopharmed Gentili, ha fatto sapere che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole sull’estensione dell’indicazione di berotralstat, medicinale già autorizzato per la profilassi di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (Hae) in adulti e adolescenti dai 12 anni in su, che potrebbe in futuro essere impiegato anche in bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. Berotralstat sarebbe l’unica opzione terapeutica orale disponibile per la prevenzione degli episodi di Hae nella particolare fascia pediatrica. Il parere del Chmp è solo uno dei passaggi verso l’approvazione finale da parte della Commissione europea, che dovrà formalizzare la decisione, la quale sarà poi trasmessa alle autorità dei singoli Stati europei.
Supporto clinico dallo studio Apex-P
Il giudizio positivo del Chmp si fonda sui risultati dello studio clinico Apex-P. La sperimentazione ha evidenziato come berotralstat sia generalmente ben tollerato nei pazienti pediatrici e sia in grado di determinare la riduzione significativa e prolungata nel numero di attacchi mensili, con un follow-up osservazionale fino a 48 settimane. Per facilitare la somministrazione nei pazienti più giovani, è stata sviluppata una formulazione in granuli di berotralstat, alternativa concreta alle terapie iniettabili o endovenose.
Risposta a bisogno clinico ancora insoddisfatto
Alessandro Del Bono, Ceo di Neopharmed Gentili, ha accolto «con favore il parere positivo del Chmp per l’estensione pediatrica di berotralstat a partire dai 2 fino ai 12 anni non compiuti, che segna un passo importante nell’ampliamento delle opzioni terapeutiche per l’angioedema ereditario. Questa decisione risponde a un bisogno clinico ancora insoddisfatto e apre la strada a un’evoluzione dell’approccio alla malattia, rendendo disponibile una terapia orale per la profilassi dell’Hae fin dalle prime fasi della vita. Ampliando l’accesso a un trattamento che ha già dimostrato benefici negli adulti e negli adolescenti, puntiamo ad aiutare le famiglie ad affrontare la patologia con maggiore fiducia e continuità, confermando il nostro impegno nel migliorare la vita delle persone con malattie rare».