Asciminib, l’efficacia a tre anni nella leucemia mieloide cronica
I dati dello studio Asc4first presentati all’Asco con i tassi di risposta molecolare rispetto a tutti gli inibitori tirosin-chinasici di cura standard.
Il farmaco asciminib, sviluppato da Novartis per il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo, ha dimostrato risultati di efficacia e tollerabilità a tre anni di follow-up. I dati sono stati presentati nel corso del congresso 2026 dell’American society of clinical oncology (Asco) e riguardano lo studio di Fase 3 Asc4first, condotto su pazienti adulti con diagnosi recente.
Tasso di risposta molecolare ottenuto con asciminib
Come mostrato all’Asco, a 144 settimane il tasso di risposta molecolare maggiore ottenuto con asciminib è risultato superiore rispetto a quello degli inibitori tirosin-chinasici standard di cura selezionati dallo sperimentatore, con imatinib e gli inibitori di seconda generazione. Il vantaggio è apparso progressivamente maggiore nel tempo: quasi il 24% in più di pazienti ha raggiunto la Mmr rispetto a tutti i Tki standard, mentre il beneficio rispetto al solo imatinib ha superato il 32%. Rispetto ai soli inibitori tirosin-chinasici (Tki) di seconda generazione, la differenza è stata pari al 15,2%
Efficacia rispetto ai Tki standard
Lo studio Asc4first ha confrontato l’assunzione orale di 80 mg una volta al giorno di asciminib con Tki di prima o seconda generazione, tra cui imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib, in 405 pazienti. Gli endpoint primari, già raggiunti alla 48ª settimana, hanno evidenziato tassi di Mmr del 67,7% contro il 49,0% nei soggetti trattati con Tki standard e del 69,3% contro il 40,2% rispetto al solo imatinib. I dati a 144 settimane confermano un incremento progressivo del beneficio.
Profilo di tollerabilità
I dati a tre anni hanno mostrato un profilo di sicurezza coerente con quanto osservato nel follow-up a quattro anni dello studio di Fase 3 Ascembl. Rispetto a imatinib e ai Tki di seconda generazione, asciminib ha presentato un numero inferiore di eventi avversi di grado ≥3, con una conseguente minore necessità di ridurre il dosaggio e un tasso di interruzioni del trattamento dimezzato.
Prospettiva di futuro libero da trattamento
Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, ha spiegato che «con oltre 25 anni di esperienza nella Lmc abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica. Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile».