Mieloma multiplo: da Aifa rimborsabilità per daratumumab in prima linea
La combinazione quadrupla con daratumumab sottocutanea, bortezomib, lenalidomide e desametasone è accessibile per i pazienti adulti con nuova diagnosi, indipendentemente dall’idoneità al trapianto.
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha riconosciuto la rimborsabilità di daratumumab in formulazione sottocutanea (Sc) in associazione con bortezomib, lenalidomide, e desametasone (daratumumab-Vrd) per il trattamento in prima linea del mieloma multiplo. La decisione interessa pazienti adulti con mieloma di nuova diagnosi, sia eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali sia non eleggibili. L’approvazione si fonda sui dati degli studi registrativi di Fase 3 Perseus e Cepheus, che hanno dimostrato un miglioramento significativo nel tasso di assenza di malattia residua minima (Mrd), nella sopravvivenza libera da progressione e nella percentuale di risposta completa o superiore rispetto al regime standard bortezomib, lenalidomide e desametasone (Vrd).
Risultati degli studi registrativi confermano l’efficacia della combinazione
Nello studio Perseus il regime daratumumab-Vrd è stato confrontato con Vrd come terapia di induzione e consolidamento, seguito da mantenimento con daratumumab Sc e lenalidomide (D-R) o con sola lenalidomide. Al follow-up mediano di 47,5 mesi, la sopravvivenza libera da progressione (Pfs) è risultata significativamente superiore nel braccio daratumumab-Vrd, con una stima della Pfs mediana calcolata in 17,1 anni mediante modelli matematici. Durante il mantenimento, daratumumab Sc è stato sospeso dopo almeno 24 mesi in due pazienti su tre che avevano raggiunto una risposta completa e mantenuto lo stato Mrd-negativo per almeno 12 mesi. Lo studio Cepheus, con un follow-up mediano di 59 mesi, ha mostrato un tasso complessivo di assenza di Mrd a una sensibilità di 10⁻⁵ pari al 60,9% nei pazienti trattati con daratumumab-Vrd.
«Impegno pluriennale in ricerca e innovazione»
Secondo Alessandra Baldini, direttrice medica Innovative Medicine di Johnson & Johnson Italia, «in Johnson & Johnson, il nostro impegno a favore della ricerca sul mieloma multiplo dura da oltre 20 anni e la nostra determinazione a migliorare i risultati clinici per i pazienti non è mai stata così forte come ogg. Questa approvazione consente di offrire ai pazienti, indipendentemente dall’età o dalle condizioni fisiche, l’accesso a un regime di combinazione in prima linea, nelle fasi del percorso terapeutico a maggiore rilevanza clinica. Questo traguardo nasce da un impegno pluriennale in ricerca e innovazione, volto a cambiare la traiettoria del mieloma multiplo: non più soltanto prolungare la sopravvivenza, ma puntare, dove possibile, a una cura funzionale. I progressi clinici più recenti sostengono questa direzione per una parte dei pazienti, in coerenza con la nuova indicazione approvata».
«Ridefinire gli standard di trattamento nelle patologie ad alto impatto»
Jacopo Murzi, Amministratore delegato Innovative Medicine di Johnson & Johnson Italia, ha ricordato che «la nostra missione come Johnson & Johnson è guidare l’innovazione terapeutica e ridefinire gli standard di trattamento nelle patologie ad alto impatto, come il mieloma multiplo. Consideriamo la salute un investimento strategico e lungimirante per rispondere con efficacia e tempestività ai bisogni di cura ancora insoddisfatti. In qualità di partner del Servizio Sanitario nazionale, in Italia continuiamo a investire nella ricerca clinica – in particolare in ambito onco-ematologico – collaborando con istituzioni, comunità scientifica e associazioni di pazienti per tradurre il progresso scientifico in benefici concreti per i pazienti».