Benralizumab, ok dell’Aifa a rimborsabilità per la Egpa
Via libera dell’Aifa alla rimborsabilità di benralizumab nella granulomatosi eosinofila con poliangite (Egpa) recidivante o refrattaria. I dati dello studio Mandara.
L’Aifa ha concesso la rimborsabilità all’estensione di indicazione di benralizumab per il trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangite (Egpa) in forma recidivante o refrattaria. Il provvedimento introduce un’opzione terapeutica per una patologia rara che in Italia interessa circa 1.400 persone. Benralizumab è un anticorpo monoclonale che agisce sul recettore dell’interleuchina-5 (Il-5Rα), espresso sulla superficie degli eosinofili. Il meccanismo d’azione, basato sulla capacità di indurre citotossicità cellulare anticorpo-dipendente, determina una rapida deplezione delle cellule immunitarie, il cui accumulo eccessivo è un elemento centrale nella patogenesi della vasculite Anca associata. Il via libera regolatorio si fonda sui risultati dello studio di Fase 3 Mandara, il primo a confrontare direttamente due farmaci biologici in pazienti con Egpa.
Controllo di malattia
La remissione clinica è stata raggiunta dal 58% dei soggetti trattati con benralizumab, confermando la non inferiorità rispetto al comparatore. Un dato rilevante emerso dalla sperimentazione riguarda la riduzione della dipendenza dai corticosteroidi orali (Ocs): tra la 48ª e la 52ª settimana, l’86% dei pazienti ha ottenuto una diminuzione di almeno il 50% della dose, mentre il 41% ha interrotto completamente la terapia steroidea, contro il 26% nel gruppo di confronto. Lo studio di estensione Mandara Ole, con un follow-up fino a due anni, ha evidenziato il mantenimento duraturo del controllo di malattia e un’ulteriore possibilità di riduzione o sospensione degli Ocs, anche in pazienti precedentemente trattati con mepolizumab, con un profilo di sicurezza coerente con le evidenze già disponibili per l’asma grave eosinofilico.
Avanzamento terapeutico per una patologia rara
Raffaela Fede, direttore medico AstraZeneca Italia, ha spiegato che «l’approvazione dell’estensione di indicazione di benralizumab per il trattamento dei pazienti con Egpa rappresenta un importante avanzamento terapeutico per una patologia rara, complessa, eterogenea e caratterizzata da un significativo bisogno clinico ancora insoddisfatto. Le persone con Egpa convivono spesso con una malattia difficile da controllare, associata a un elevato ricorso ai corticosteroidi orali, il cui utilizzo prolungato può comportare importanti effetti collaterali e incidere significativamente sulla qualità di vita dei pazienti».
Remissione di malattia e riduzione della dipendenza dai corticosteroidi orali
Fede ha sottolineato che «il raggiungimento e il mantenimento della remissione rappresentano ancora oggi una delle principali sfide terapeutiche. I risultati dello studio Mandara confermano l’efficacia di benralizumab nel favorire il raggiungimento della remissione di malattia e nel ridurre la dipendenza dai corticosteroidi orali, contribuendo a migliorare la gestione della patologia e la qualità di vita dei pazienti. Questo risultato ribadisce il nostro costante impegno nella ricerca nell’ambito delle patologie respiratorie ed immuno-mediate e consolida ulteriormente il valore di benralizumab nelle malattie eosinofiliche, come ad esempio l’asma grave, per il quale ha contestualmente ricevuto l’ampliamento del piano terapeutico a partire da 150 eosinofili».