Mavacamten, l’efficacia in adolescenti con Ohcm in uno studio di Fase 3
Sono stati resi disponibili i risultati dello studio di Fase 3 Scout-Hcm nel trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva in pazienti pediatrici.
Questo articolo è stato pubblicato da oltre sei mesi.
Bristol Myers Squibb ha diffuso i dati positivi emersi dallo studio clinico di Fase 3 Scout-Hcm, che ha valutato mavacamten in adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Lo studio, primo a esaminare un inibitore della miosina cardiaca nella popolazione pediatrica, ha soddisfatto l’endpoint primario predefinito. I risultati, presentati in una sessione late-breaking all’Annual scientific session & expo 2026 dell’American college of cardiology e pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno mostrato riduzione clinicamente rilevante e statisticamente significativa del gradiente nel tratto di efflusso ventricolare sinistro sotto sforzo di Valsalva dopo 28 settimane di trattamento. La differenza media osservata tra il gruppo trattato con mavacamten e il gruppo placebo è stata di -48,0 mm Hg.
Profilo di sicurezza risulta in linea con i dati della popolazione adulta
Lo studio Scout-Hcm ha arruolato 44 pazienti adolescenti con Ohcm sintomatica di Classe II-III Nyha, randomizzati a ricevere mavacamten o placebo per 28 settimane. Il farmaco ha mostrato miglioramenti significativi anche in una serie di endpoint secondari. Sono state osservate riduzioni nei gradienti del tratto di efflusso ventricolare sinistro sia a riposo che dopo esercizio, insieme a miglioramenti in parametri strutturali come lo spessore della parete ventricolare e la funzione diastolica. Il profilo di sicurezza emerso dallo studio è stato descritto come sovrapponibile a quello già noto nella popolazione adulta. Non sono stati identificati ulteriori segnali di sicurezza e nessun paziente ha manifestato una frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 50% durante il periodo di osservazione. Gli eventi avversi sono risultati simili tra il gruppo in trattamento attivo e quello in placebo.
Potenziale cambiamento del paradigma terapeutico
Cristian Massacesi, MD, Executive Vice President, Chief Medical Officer and Head of Development, di Bristol Myers Squibb, ha spiegato che «i risultati dello studio Scout-Hcm sottolineano il potenziale di mavacamten di diventare il primo inibitore della miosina cardiaca (Cmi) per gli adolescenti, rafforzando la nostra leadership in questo settore e il nostro ruolo nel ridefinire la comprensione scientifica della Ohcm e le modalità con cui la malattia viene diagnosticata, valutata e potenzialmente trattata. Alla luce di questi dati significativi di sicurezza ed efficacia, siamo entusiasti del potenziale di poter fornire un cambiamento di paradigma terapeutico per i pazienti adolescenti e le loro famiglie».