Mavacamten, i dati a cinque anni su efficacia e sicurezza nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

Bristol Myers Squibb ha reso noti i risultati della coorte Explorer-Lte, studio a braccio singolo, in aperto, di estensione dello studio di Fase 3 Explorer-Hcm, presentati al congresso 2026 della European society of cardiology (Esc). Lo studio ha coinvolto 231 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (Ohcm) sintomatica in classe II-III secondo la classificazione Nyha, provenienti da Stati Uniti, Europa e Israele, che avevano completato il precedente studio in cieco.

Effetti di mavacamten fino a 252 settimane

I dati presentati hanno indicato che gli effetti di mavacamten, inibitore della miosina cardiaca, si sono mantenuti fino a 252 settimane con un trattamento continuo, con una riduzione media del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro a riposo di 38,7 mmHg e durante la manovra di Valsalva di 55,6 mmHg rispetto al basale. Quasi la totalità dei pazienti, il 97,4%, ha raggiunto un gradiente durante la manovra di Valsalva non superiore a 30 mmHg, soglia indicativa per l’ostruzione, mentre il 69,6% ha registrato un miglioramento di almeno una classe Nyha e il 59,2% è risultato asintomatico. La frazione di eiezione ventricolare sinistra media è diminuita del 10,2% restando comunque entro l’intervallo di normalità. I dati di sicurezza sono risultati coerenti con quelli dello studio principale, senza l’emergere di ulteriori segnali di sicurezza.

Il meccanismo d’azione di mavacamten e le evidenze nel mondo reale

Mavacamten è un inibitore allosterico selettivo e reversibile della miosina cardiaca, che agisce sull’ipercontrattilità alla base della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, riducendo l’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro, migliorando il consumo energetico e diminuendo la pressione di riempimento cardiaco. Il farmaco, indicato nell’Unione europea per il trattamento della Ohcm sintomatica in classe II-III Nyha in pazienti adulti, è approvato in oltre 60 Paesi in cinque continenti. La coorte Explorer-Lte, parte dello studio Mava-Lte, è la più vasta e prolungata valutazione di pazienti con Ohcm trattati con un inibitore della miosina cardiaca, con un follow-up fino a cinque anni.

Maggiore comprensione e fiducia in mavacamten

Cristian Massacesi, MD, vicepresidente esecutivo, Chief medical officer e responsabile dello sviluppo di Bristol Myers Squibb, ha sottolineato che «per le persone che convivono con Ohcm sintomatica, le evidenze a lungo termine e real-world offrono maggiore fiducia nelle decisioni terapeutiche e una comprensione più chiara di cosa possa significare nel tempo una terapia continuativa. Nell’ambito del nostro impegno a promuovere la ricerca cardiovascolare, i dati presentati al Congresso Esc contribuiscono a una maggiore comprensione e fiducia in mavacamten e nel suo ruolo nel supportare i pazienti nella gestione dell’Ohcm, una patologia grave che per molti pazienti influisce sulle attività quotidiane».