Zanubrutinib, via libera dall’Aifa per Lzm e Llc

Beigene ha annunciato giovedì 30 novembre 2023 che zanubrutinib ha ricevuto l’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per due nuove indicazioni per il trattamento di pazienti adulti affetti da Linfoma della zona marginale (Lzm) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia a base di anticorpi antiCD20 e di pazienti adulti con Leucemia linfatica cronica (Llc). L’estensione di indicazione ottenuta per zanubrutinib arriva appena un anno dopo l’approvazione del farmaco innovativo per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, un linfoma linfoplasmocitico raro e a lenta progressione, che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, o come trattamento di prima linea per pazienti non idonei alla chemioimmunoterapia.

Il meccanismo di azione. Zanubrutinib è un inibitore della tirosino-chinasi di Bruton (Btk) di nuova generazione molto selettivo e capace di bloccare le proteine che ordinano alle cellule anomale di crescere. La Btk è importante per la crescita delle cellule B, comprese quelle anomale nei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, linfoma della zona marginale o leucemia linfocitica cronica. Queste patologie rientrano nei cosidetti Linfomi Non-Hodgkin, ovvero neoplasie che originano dai linfociti B, cellule del sistema immunitario presenti nel sangue, nei linfonodi, milza, timo e midollo osseo, e, in Italia, rappresentano la quinta forma di cancro più comune negli uomini e la sesta nelle donne.

Profilo di sicurezza favorevole. Secondo Francesca Romana Mauro, docente presso l’Istituto di ematologia del dipartimento di Medicina traslazionale e di precisione dell’Università Sapienza di Roma, «l’approvazione di zanubrutinib da parte di Aifa segna una tappa importante per i pazienti affetti da Leucemia linfatica cronica e per i loro medici, che dispongono oggi per poter trattare questi pazienti di un nuovo farmaco orale, biologico, con un profilo di sicurezza favorevole dato il rischio molto ridotto di complicazioni cardiologiche. Questo inibitore di Btk di nuova generazione ha dimostrato infatti non solo un’elevata efficacia terapeutica ma anche tollerabilità e sicurezza, caratteristiche essenziali per i pazienti con leucemia linfatica cronica candidati ad un trattamento continuativo di lunga durata».

Tassi di risposta elevati e duraturi. Per Pier Luigi Zinzani, docente di Ematologia presso l’Università di Bologna, «questa approvazione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di pazienti affetti da una neoplasia rara come il linfoma della zona marginale. Avere a disposizione un farmaco come zanubrutinib, ad uso orale, può contribuire a trasformare la pratica clinica per questi pazienti, avendo dimostrato un’efficacia significativa con tassi di risposta elevati e duraturi in tutti i sottotipi di Lzm».

Impegno dell’azienda in un’area di assoluta priorità. Marco Sartori, general manager di Beigene Italia, ha dichiarato di essere «molto orgogliosi di questo importante traguardo che dimostra il continuo impegno di Beigene a sviluppare terapie innovative e lavorare affinché queste siano accessibili nei tempi più brevi possibili a chi ne ha bisogno. L’approvazione di zanubrutinib per queste due ulteriori indicazioni nell’ambito delle neoplasie onco-ematologiche conferma l’impegno dell’azienda in un’area di assoluta priorità per il nostro team e dove possiamo fornire soluzioni efficaci, ad alto tasso di innovazione e sicure grazie alla nostra attività di ricerca e sviluppo. Traguardo a cui si aggiunge anche il recente via libera della Commissione europea per l’indicazione di zanubrutinib in combinazione con obinutuzumab per il trattamento dei pazienti con linfoma follicolare recidivato o refrattario che hanno ricevuto almeno due linee precedenti di terapia sistemica».