Ultragenyx lancia in Italia Evkeeza per l’ipercolesterolemia familiare omozigote

Evkeeza, a base di evinacumab, è un farmaco – primo nel suo genere – approvato dalla Commissione europea (Ce), dalla Food and drug administration (Fda) e da Health Canada per il trattamento di una forma ultra rara ed ereditaria di colesterolo alto. Ultragenyx Pharmaceutical, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e ultra rare, ne ha annunciato il lancio in Italia lunedì 6 novembre 2023. Evkeeza è stato approvato nel giugno 2021 dalla Commissione europea ed è ora rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (Ldl-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (Hofh), con le condizioni previste dai Registri di monitoraggio di Aifa.

Forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria. Evkeeza è il primo trattamento di questo genere per l’Hofh ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (Angptl3). Evkeeza viene somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane. Il trattamento è ora disponibile per la prescrizione ai pazienti con Hofh in Italia. La Hofh, nota anche come Fh omozigote, è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria e colpisce, secondo le stime, una persona su 300mila in tutto il mondo. L’ipercolesterolemia familiare omozigote viene solitamente trasmessa da entrambi i genitori. Le persone affette da questa condizione hanno livelli estremamente elevati di colesterolo LDL (“colesterolo cattivo”) fin dalla nascita. Tali livelli elevati possono portare ad attacchi cardiaci, malattie delle valvole cardiache o altri problemi in giovane età.

Informazioni su Evkeeza (evinacumab). Evinacumab, il principio attivo di Evkeeza, si lega a una proteina dell’organismo chiamata Angptl3 e ne blocca gli effetti. L’Angptl3 è coinvolto nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il livello di colesterolo nel sangue. Evkeeza viene somministrato tramite infusione endovenosa a intervalli di 4 settimane. Evkeeza è approvato dalla Commissione Europea come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità del colesterolo (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (Hofh). Regeneron Pharmaceuticals ha scoperto e sviluppato Evkeeza e ne mantiene la commercializzazione negli Stati Uniti per il trattamento della Hofh. Ultragenyx è responsabile per la commercializzazione di Evkeeza per il trattamento della Hofh nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti.

«Trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone». José Luis Moreno, vice presidente e general manager per Italia, Spagna e Portogallo di Ultragenyx, ha dichiarato che «siamo orgogliosi di annunciare la rimborsabilità di Evkeeza in Italia per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote (Hofh) e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti Hofh e agli operatori sanitari di tutto il Paese che ci hanno aiutato a rendere disponibile questo trattamento. Non vediamo l’ora di continuare a lavorare insieme alle associazioni di pazienti, alla comunità scientifica e alla pubblica amministrazione, per rendere accessibile questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che convivono con questa grave malattia».