Transcon Pth, i dati di efficacia nell’ipoparatiroidismo

Durante il congresso congiunto Espe & Ese 2025, sono stati presentati i risultati aggiornati dello studio di Fase 2 Path Forward, condotto su adulti con ipoparatiroidismo trattati con Transcon Pth (palopegteriparatide). I dati, relativi alla Settimana 214, hanno confermato risposta terapeutica duratura e profilo di sicurezza favorevole. Lo studio, inizialmente randomizzato e in doppio cieco, è proseguito con una fase in aperto, alla quale ha aderito il 95% dei partecipanti originari.

Stabilità metabolica e riduzione delle terapie convenzionali

I risultati hanno evidenziato che il 98% dei pazienti ha mantenuto livelli normali di calcio sierico corretto per l’albumina. Il 93% dei soggetti ha potuto sospendere la terapia convenzionale, definita come assunzione di non più di 600 mg al giorno di calcio e nessun supplemento di vitamina D attiva. I marker di turnover osseo, Ctx e P1np, inizialmente bassi, hanno mostrato un incremento fino alla Settimana 26, stabilizzandosi successivamente su valori superiori a quelli basali. La densità minerale ossea è rimasta entro i range fisiologici, indicando un equilibrio scheletrico preservato. Miglioramento della funzione renale, misurato attraverso l’Egfr, è stato osservato nel 67,8% dei casi, con effetti evidenti già dalla quarta settimana.

Prospettive di accesso al trattamento in Italia

Thomas Carlo Maria Topini, direttore Generale di Ascendis Italia, ha espresso l’intenzione di avviare al più presto le trattative con Aifa per garantire l’accesso alla terapia nel territorio nazionale: «Confidiamo di poter rendere disponibile questo trattamento anche per i pazienti italiani, raggiungendo in breve tempo un accordo con Aifa. Questo terapia rappresenta un passo importante per migliorare la qualità della vita dei pazienti con ipoparatiroidismo in Italia. Siamo convinti che, grazie alla collaborazione con le autorità sanitarie italiane, i pazienti potranno ottenere un accesso rapido e sicuro a questa terapia innovativa».