Sperimentazioni cliniche in Italia, il report Aifa sui dati 2024
Il 22esimo Rapporto Aifa sulle sperimentazioni cliniche in italia ha analizzato il primo anno di piena applicazione del Regolamento Ue sul portale Clinical trial information system (Ctis).
Il 22 luglio 2026 ’Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato il 22esimo Rapporto nazionale sulla sperimentazione clinica dei medicinali in Italia, riferito ai dati del 2024. Il documento, disponibile sul portale istituzionale dell’Agenzia, ha descritto il primo anno di gestione esclusiva delle sperimentazioni sul Clinical trial information system (Ctis), piattaforma europea diventata canale unico dal 31 gennaio 2023 per la presentazione, la valutazione e la supervisione degli studi clinici sui medicinali ad uso umano nell’Unione europea e nello Spazio economico europeo. Nel 2024 sono state autorizzate 669 sperimentazioni cliniche in Italia, valore più alto registrato nell’ultimo triennio.
Ricerca profit in crescita, difficoltà per il settore no profit
Il documento ha messo in luce l’andamento differenziato tra le diverse tipologie di ricerca. La componente profit ha registrato un aumento delle sperimentazioni autorizzate anche in valori assoluti rispetto all’anno precedente, sebbene di entità contenuta: le sperimentazioni con promotore commerciale sono passate a 569, corrispondenti all’85,1% del totale. Secondo quanto riportato nel Rapporto, il risultato collocherebbe l’Italia tra i pochi Stati membri in cui il Regolamento europeo avrebbe già prodotto effetti positivi, almeno per gli studi a finalità registrativa. Diversa la situazione per la ricerca no profit, scesa a 100 sperimentazioni (14,9% del totale), il valore più basso dal 2004. Anche la ricerca mono-nazionale ha subito contrazione, con le sperimentazioni nazionali che sono solo il 9,1% del totale contro il 90,9% delle internazionali, a fronte della media europea rispettivamente del 55,7% e del 44,3%. Le motivazioni sarebbero attribuite alla flessione alle maggiori difficoltà del settore accademico e no profit italiano nell’adattarsi al nuovo assetto regolatorio, con un impatto specifico sulla ricerca accademica dedicata alle malattie rare, storicamente un ambito di forte presenza no profit. Restano invece più stabili in valori assoluti gli studi no profit multinazionali, interpretati nel documento come segnale della capacità dei centri italiani inseriti in circuiti internazionali di affrontare con maggiore efficacia le nuove regole.
Aree terapeutiche, malattie rare e iniziative di supporto
Tra le aree terapeutiche, le neoplasie oncologiche ed emato-oncologiche si confermano prevalenti con 248 sperimentazioni, pari a circa un terzo del totale e con l’incremento più consistente rispetto al 2023. Le sperimentazioni riguardanti le malattie rare sono state 188, il 28,1% del totale, con una leggera flessione percentuale rispetto all’anno precedente. I centri di sperimentazione attivi nel 2024 sono stati 236, distribuiti sul territorio nazionale con concentrazione maggiore in Lombardia, Lazio ed Emilia-Romagna. Nel Rapporto sono stati riportati i dati relativi a 18 programmi di uso compassionevole avviati nel 2024, in gran parte riferiti a indicazioni oncologiche ed ematologiche, per un totale complessivo di 1.642 pazienti coinvolti nell’anno.
Le varie attività dell’Aifa in ambito di ricerca
Sul piano regolatorio, l’Aifa ha pubblicato nel 2024 le Linee guida sugli studi osservazionali e sulla semplificazione e decentralizzazione delle sperimentazioni cliniche, in anticipo rispetto alle nuove linee guida di Good clinical practice, di cui riprenderebbero i principi. Nel 2025 l’Agenzia ha avviato due bandi di finanziamento distinti per studi no profit, uno dei quali dedicato specificamente alle malattie rare, e ha reso disponibile sul proprio portale una mappa interattiva dei centri di sperimentazione collegata al Ctis e gestita dall’Agenzia europea per i medicinali. L’Aifa ha partecipato ai tavoli europei sulla ricerca clinica, comprese le Joint Action della Commissione europea e i progetti pilota di advice coordinato avviati dal 2024, tra cui quello del Clinical Trials Coordination Group, che avrebbe visto un coinvolgimento rilevante da parte italiana. Si rimanda al report integrale nella sezione “Documenti allegati”.