L’Agenzia europea per i medicinali ha concesso l’approvazione alla rimborsabilità di selumetinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili. La decisione è stata comunicata da Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Selumetinib è un inibitore selettivo della via Mek, somministrato per via orale. L’autorizzazione della Commissione europea segue il parere favorevole espresso in precedenza dal Comitato per i medicinali per uso umano. La neurofibromatosi di tipo 1 è una patologia genetica rara a carattere progressivo, la cui diagnosi avviene generalmente in età pediatrica, ma che persiste in età adulta con possibili manifestazioni sistemiche. Una quota significativa dei soggetti colpiti sviluppa neurofibromi plessiformi, lesioni tumorali non maligne che interessano il sistema nervoso e che possono comportare complicanze cliniche rilevanti.
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Studio clinico di Fase 3 ed efficacia del trattamento
L’approvazione regolatoria si fonda sui risultati emersi dallo studio internazionale Komet, una sperimentazione di Fase 3 controllata verso placebo, randomizzata e in doppio cieco. I dati sono stati presentati in occasione del congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology e pubblicati sulla rivista The Lancet. Nell’analisi primaria dello studio, il farmaco ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva statisticamente significativo, evidenziando una riduzione volumetrica dei tumori. Il profilo di sicurezza osservato nella popolazione adulta è risultato coerente con quello già noto dall’impiego in pazienti pediatrici.
L’impegno di Alexion nelle malattie rare
Marc Dunoyer, Ceo di Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha spiegato che «l’approvazione da parte della Commissione europea estende il potenziale trasformativo di selumetinib agli adulti affetti da Nf1 con Pn nella regione, garantendo continuità delle cure anche in età adulta. Questo traguardo, insieme alla nostra leadership pionieristica nel panorama terapeutico della Nf1 con Pn, incarna il costante impegno di Alexion nel rispondere alle esigenze insoddisfatte della comunità delle malattie rare. Siamo ansiosi di rendere disponibile selumetinib il prima possibile agli adulti che ne hanno bisogno in tutta Europa».
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