Selumetinib, dall’Aifa via libera alla rimborsabilità in Italia

L’azienda biofarmaceutica globale Astrazeneca, insieme ad Alexion, Astrazeneca Rare Disease, ha annunciato nercoledì 6 marzo 2024 che l l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di selumetinib. Come reso noto «selumetinib è il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (Pn) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) di età pari o superiore a tre anni, dopo l’approvazione condizionata nell’Unione europea (Ue), avvenuta nel giugno 2021». Come evidenziato «l’approvazione da parte di Aifa si basa sui risultati positivi dello studio Sprint stratum 1 di Fase Ii, sponsorizzato dal Programma di valutazione della terapia del cancro (Ctep) del National cancer institute (Nci). Questo studio ha dimostrato che selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili nei bambini, riducendo il dolore e migliorando la qualità della vita. I dati di sicurezza ed efficacia dello studio Sprint di Fase Ii, con un follow-up più lungo, sono stati forniti come una delle condizioni per l’approvazione.

Il blocco degli enzimi Mek1 e Mek2

Selumetinib è approvato negli Stati Uniti, nell’Unione europea, in Giappone, Cina e in diversi altri paesi per il trattamento di pazienti pediatrici con Nf1 e Pn sintomatico e non operabile. Selumetinib è la prima terapia approvata dall’Aifa per il trattamento delle Pn sintomatiche e non operabili nei pazienti pediatrici con Nf1 a partire dai tre anni di età. Selumetinib blocca specifici enzimi (Mek1 e Mek2), coinvolti nello stimolo alla crescita delle cellule. Nella Nf1, questi enzimi sono iperattivi e fanno sì che le cellule tumorali crescano in modo sregolato. Bloccando questi enzimi, selumetinib rallenta la crescita delle cellule tumorali.

Risultato importante per i bambini affetti da neurofibromatosi di tipo 1

Anna Chiara Rossi, vicepresident & general manager italy di Alexion, Astrazeneca Rare Disease, ha spiegato che «la rimborsabilità di selumetinib è un risultato importante per i bambini affetti da neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi non operabili e testimonia il costante impegno di Alexion nel fornire farmaci trasformativi per le malattie rare: Siamo orgogliosi di veder confermato il valore di questo impegno, che si esprime tanto nell’ambito dell’innovazione scientifica quanto nella collaborazione con le istituzioni sanitarie, per rendere disponibili i frutti di questa innovazione ai pazienti che ne hanno bisogno».