Sclerosi multipla progressiva, tolebrutinib raccomandato dal Chmp
Il Chmp dell’Ema ha fornito parere favorevole per tolebrutinib, medicinale per la sclerosi multipla secondariamente progressiva (Spms).
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole alla raccomandazione di tolebrutinib, farmaco sviluppato da Sanofi, per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (Spms) senza recidive negli ultimi due anni. È quanto ha fatto sapere la stessa Sanofi il 24 aprile 2026. Il pronunciamento del Chmp apre la strada alla possibilità di uno strumento farmacologico per le persone che si trovano nella fase avanzata della malattia. La conferma definitiva da parte delle autorità europee è prevista entro i prossimi mesi.
Studio Hercules e dati di supporto
La raccomandazione del Chmp si fonda sui risultati dello studio di Fase 3 denominato Hercules, condotto su pazienti affetti da Spms non recidivante. La sperimentazione ha evidenziato come tolebrutinib sia in grado di ritardare significativamente l’insorgenza della progressione della disabilità. A supporto dei dati sono state considerate anche le evidenze emerse dagli studi di Fase 3 Gemini 1 e Gemini 2, focalizzati invece sulla sclerosi multipla recidivante (Rms).
Azione sulla neuroinfiammazione “smoldering”
I risultati complessivi del programma clinico sono stati presentati in occasione del Congresso Ectrims 2024 e del meeting annuale dell’American academy of neurology (Aan) del 2025, oltre a essere stati pubblicati su The New England Journal of Medicine. Tolebrutinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (Btk) in fase sperimentale, progettato per superare la barriera ematoencefalica. Il suo meccanismo d’azione si propone di agire sulla neuroinfiammazione smoldering (latente), considerata un fattore chiave nella progressione della disabilità nella Sm, intervenendo sui processi infiammatori che contribuiscono alla neurodegenerazione.