Pegunigalsidasi alfa: approvato in Ue schema posologico ogni 4 settimane
La Commissione europea ha autorizzato un ulteriore regime di somministrazione di pegunigalsidasi alfa per adulti con malattia di Fabry in terapia enzimatica sostitutiva.
Chiesi Global Rare Diseases, unità operativa del Gruppo Chiesi specializzata in malattie rare, e l’azienda biofarmaceutica israeliana Protalix Biotherapeutics hanno annunciato il 18 marzo 2026 l’approvazione dalla Commissione europea di un regime posologico aggiuntivo per pegunigalsidasi alfa. L’autorizzazione riguarda la somministrazione del farmaco alla dose di 2 mg/kg ogni quattro settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da malattia di Fabry che risultino stabili con terapia enzimatica sostitutiva. La decisione dell’autorità regolatoria europea va conferma del precedente parere favorevole espresso dal Chmp dell’Ema.
Riduzione del carico terapeutico complessivo
L’opzione terapeutica approvata ha esteso l’intervallo tra le infusioni, precedentemente ogni due settimane, per i pazienti eleggibili. Secondo le aziende, il cambiamento serve a diminuire l’impatto del trattamento sulla quotidianità dei pazienti, delle loro famiglie e sul sistema sanitario. L’autorizzazione della Commissione europea si fonda sui risultati dello studio clinico di Fase 3 Bright e sulla sua estensione in corso. Lo studio era progettato per valutare sicurezza, efficacia e profilo farmacocinetico del regime posologico ogni quattro settimane.
Progresso per gli adulti che convivono con la malattia di Fabry
Giacomo Chiesi, Executive Vice President di Chiesi Global Rare Diseases, ha precisato che «l’approvazione da parte della Commissione europea del regime di dosaggio di 2 mg/kg di peso corporeo ogni quattro settimane per pegunigalsidasi alfa rappresenta un progresso significativo per gli adulti che convivono con la malattia di Fabry e per le loro famiglie. Poiché la malattia di Fabry richiede un trattamento per tutta la vita, la cadenza della terapia diventa inevitabilmente parte della quotidianità di pazienti e caregiver».
Estensione dell’intervallo tra le infusioni da due a quattro settimane
Come spiegato da Giacomo Chiesi «introducendo un’opzione che estende l’intervallo tra le infusioni da due a quattro settimane per i pazienti idonei stabili con Ert, offriamo alle famiglie maggiore flessibilità e la possibilità di ridurre il carico complessivo del trattamento. In definitiva, il nostro obiettivo è semplice ma profondo: aiutare le persone a dedicare meno tempo alla gestione della malattia e più tempo a vivere la propria vita. Questo traguardo riflette il nostro impegno verso un’innovazione che va oltre la semplice fornitura di terapie, ascoltando e comprendendo le esperienze reali della comunità Fabry».
Miglioramento del panorama terapeutico per la malattia di Fabry
Dror Bashan, presidente e Chief Executive Officer di Protalix Biotherapeutics, ha sottolineato che «questa approvazione rafforza il panorama terapeutico per la malattia di Fabry nell’Unione europea introducendo un ulteriore regime di dosaggio con il potenziale di migliorare la gestione a lungo termine della patologia. L’autorizzazione riflette non soltanto un progresso scientifico, ma anche l’impegno a ottimizzare l’erogazione delle cure in modo da supportare sia i pazienti sia i sistemi sanitari».