Mavacamten, confermata efficacia e sicurezza a lungo termine nell’Ohcm

Bristol Myers Squibb ha presentato al congresso della Società europea di cardiologia (Esc) di Londra i risultati aggiornati dello studio Mava-Long-Term Extension (Lte), che ha valutato efficacia e sicurezza a lungo termine di mavacamten nei pazienti adulti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (Ohcm) di classe Nyha II-III. I dati di follow-up fino a 3,5 anni dalla coorte Explorer-Lte hanno evidenziato miglioramenti costanti e sostenuti dei parametri ecocardiografici, dei biomarcatori e dei sintomi, senza l’insorgenza di nuovi segnali di sicurezza. In particolare «i pazienti hanno riscontrato miglioramenti costanti e sostenuti nelle misure ecocardiografiche e nei biomarcatori dopo un massimo di 3,5 anni (180 settimane) di trattamento continuo, inclusi il gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (Lvot) a riposo, il gradiente Lvot con manovra di Valsalva, il volume indicizzato dell’atrio sinistro e i livelli del frammento amino-terminale del propeptide natriuretico di tipo B (Nt-Probnp)».

Miglioramento dei sintomi e della capacità funzionale

Come spiegato da Bristol Myers Squibb «è stato anche riscontrato un miglioramento dei sintomi e della capacità funzionale valutati con la variazione della classe Nyha ed i patient-reported outcomes (Pros), inclusa la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto la classe Nyha I. Il profilo di sicurezza di mavacamten fino a 3,5 anni è rimasto coerente con quanto già riscontrato, senza nuovi segnali di sicurezza identificati».

Il ruolo del farmaco nella cura a lungo termine

Pablo García-Pavia ha osservato che «i miglioramenti costanti e sostenuti dei parametri cardiaci per oltre tre anni con mavacamten, dimostrano come questa terapia soddisfi un’importante esigenza di trattamento per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica. Questi dati positivi a lungo termine, insieme all’inclusione di mavacamten nelle linee guida cliniche Esc per l’Hcm ostruttiva, sottolineano l’importante ruolo di questo farmaco nella cura a lungo termine di questa condizione permanente che richiede una gestione continua».

Profilo di sicurezza ed efficacia consolidato di mavacamten

Secondo Roland Chen, Md, Senior Vice President e Head of Immunology, Cardiovascular & Neuroscience (Icn) Development in Bristol Myers Squibb, «questi risultati, rilevati al follow-up più lungo dello studio di fase 3 Explorer fino ad oggi, rafforzano ulteriormente il profilo di sicurezza ed efficacia consolidato di mavacamten. Come primo e unico inibitore della miosina cardiaca approvato per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica e con migliaia di pazienti in tutto il mondo trattati fino ad oggi, mavacamten, che ha come bersaglio la causa della Hcm ostruttiva sintomatica, sta ridefinendo il panorama del trattamento per questa popolazione di pazienti».