Maralixibat, via libera in Ue per i pazienti con Pfic

L’impresa Mirum Pharmaceuticals ha annunciato il 7 luglio 2024 che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Livmarli® (maralixibat) soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) in pazienti di età pari o superiore a tre mesi. Come ha spiegato l’azienda «l’approvazione segue il parere positivo del Chmp, secondo il quale Livmarli nella Pfic apporta un beneficio clinico significativo in termini di migliore efficacia e un contributo importante alla cura del paziente rispetto al trattamento approvato esistente per la Pfic. Il Comp ha inoltre raccomandato il mantenimento della designazione di farmaco orfano per Livmarli nella Pfic».

I risultati dello studio March

Mirum Pharmaceuticals ha evidenziato che «l’approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 March, il più grande studio randomizzato condotto sulla Pfic, che ha incluso 93 pazienti affetti da diversi tipi genetici di Pfic, tra cui Pfic1, Pfic2, Pfic3, Pfic4, Pfic6 e senza una mutazione genetica identificata. I dati dello studio March hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito (p<0,0001) e dei livelli di acidi biliari sierici (p<0,0001) per Livmarli a confronto con il placebo nella coorte All-Pfic (n 64). Altri benefici osservati sono stati il miglioramento significativo delle concentrazioni di bilirubina totale e della crescita rispetto al placebo. L’evento avverso più comune insorto durante il trattamento è stato la diarrea, in forma prevalentemente lieve e transitoria, senza la comparsa di casi gravi».

Opportunità terapeutica per i pazienti

Chris Peetz, Ceo di Mirum, ha sottolineato di essere «entusiasti che la Commissione europea abbia concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Livmarli nella Pfic, riconoscendo la robustezza dei dati raccolti e l’importante opportunità terapeutica offerta ai pazienti che convivono con questa malattia epatica rara. La nostra speranza è che Livmarli contribuisca a migliorare parametri chiave della salute del fegato e offra ai giovani pazienti con una diagnosi di Pfic in Europa la possibilità di vivere una vita migliore. Siamo grati ai ricercatori, ai pazienti e alle famiglie che hanno reso possibile questa approvazione».

Trattamento supportato da anni di ricerca clinica

Secondo Richard Thompson, del King’s College di Londra, «l’approvazione di Livmarli rende disponibile un trattamento supportato da anni di ricerca clinica e dati significativi che dimostrano una riduzione del prurito colestatico e dei marcatori prognostici di miglioramento della salute del fegato, compresa una riduzione degli acidi biliari sierici, tutti segnali importanti di esiti positivi a lungo termine. È incoraggiante sapere che i medici in Europa avranno una nuova opzione che ha il potenziale di migliorare la salute del fegato e la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie».

Miglioramenti negli aspetti più gravosi della malattia

Secondo Emily Ventura, direttore esecutivo del Pfic Network, «la comunità di pazienti in Europa trarrà grande beneficio dall’approvazione di Livmarli, supportata da anni di dati impressionanti che mostrano miglioramenti negli aspetti più gravosi della malattia. La Pfic può cambiare la vita e avere un impatto devastante sui pazienti. È incoraggiante vedere che i giovani pazienti avranno a disposizione un nuovo medicinale e speriamo che possano vivere una vita meno gravata dalla colestasi».