Malattie rare, l’attenzione di Sanofi al valore della ricerca

Il 29 febbraio 2024 si è tenuta la Giornata mondiale delle malattie rare 2024, occasione in cui anche il mondo del pharma ha acceso i riflettori su quanto sia importante sostenere la ricerca soprattutto nel caso di patologie che incidono negativamente sulla vita delle persone. In tale direzione, l’impresa farmaceutica Sanofi ha lanciato la campagna “La ricerca più preziosa”, con l’obiettivo di «dare il proprio contributo di sensibilizzazione su quanto sia fondamentale e preziosa la ricerca scientifica, tanto più quella di lungo periodo ed elevata incertezza come quella dedicata a dare nuove prospettive di cura e di vita a chi convive con una malattia rara, due milioni di persone solo in Italia».

Come è strutturata la campagna Sanofi

Come spiegato dall’azienda «il video della campagna, disponibile sui canali social di Sanofi e presentato in anteprima il 28 febbraio, nel corso di un evento istituzionale a Roma, gioca sul parallelismo tra la ricerca, talvolta spasmodica, di tutto ciò che è esclusivo, raro e unico, ma spesso effimero, e la ricerca invisibile, silenziosa e costante, che ha più valore di qualsiasi altra, di chi ogni giorno si impegna a dare risposte efficaci per patologie gravi e pericolose per la vita, spesso orfane di trattamenti». Secondo l’azienda «questa tipologia di ricerca vede impegnata direttamente anche Sanofi, che da oltre 40 anni si pone la sfida di​individuare e sviluppare terapie per diverse malattie rare, con l’obiettivo di migliorare la storia naturale di queste patologie e la qualità di vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie».

La presenza di Sanofi nell’ambito delle malattie rare

Le malattie rare rappresentano un ambito in cui Sanofi ha una lunga tradizione di impegno e ricerca, che risale agli anni ’80 con lo sviluppo delle prime terapie enzimatiche sostitutive per alcune patologie rare da accumulo lisosomiale da parte della biotech americana Genzyme, successivamente acquisita da Sanofi nel 2011. Questo impegno, costante nel tempo, ha visto la collaborazione proficua con medici, Istituzioni sanitarie e associazioni pazienti, consentendo la trasformazione dell’innovazione scientifica in terapie sempre più efficaci per malattie invalidanti, spesso complesse da diagnosticare e trattare, come la malattia di Gaucher, la malattia di Anderson-Fabry, la Mucopolisaccaridosi I, la malattia di Pompe ed il deficit di sfingomielinasi acida o Asmd. Negli ultimi anni, questo impegno si è esteso anche alle malattie rare del sangue, con la disponibilità in Italia del primo anticorpo monoclonale per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita.

Ricerca di soluzioni innovative nelle malattie rare

Marcello Cattani, presidente e amministratore delegato di Sanofi Italia e Malta, ha ricordato che «Sanofi è da sempre fortemente impegnata nella ricerca di soluzioni innovative nelle malattie rare». Come spiegato da Cattani «attualmente, nella nostra pipeline di ricerca contiamo ben 13 progetti su 83 dedicati alle malattie rare e alle malattie rare del sangue. Il coinvolgimento diretto dei pazienti oggi è fondamentale per ascoltare la voce di chi vive in prima persona una patologia, stabilire relazioni di fiducia fra azienda e associazioni, costruire percorsi di cura condivisi. Ed è proprio in questo contesto che si inserisce il nostro patient council, con l’obiettivo di integrare maggiormente la visione e i bisogni di pazienti e caregiver per garantire che le loro esigenze siano ben identificate e soddisfatte sin dalle prime fasi di sviluppo delle soluzioni terapeutiche».