Lanadelumab, via libera Ue per i pazienti pediatrici con Hae

Il 17 novembre 2023 Takeda ha annunciato che la Commissione europea ha approvato Lanadelumab, per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (Hae) in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni, estendendone l’indicazione inizialmente approvata e rendendolo il primo trattamento per la prevenzione a lungo termine degli attacchi dell’angioedema ereditario disponibile in Europa, per pazienti di età inferiore ai 6 anni. L’estensione dell’indicazione a pazienti pediatrici è stata associata a un dosaggio aggiuntivo di 150 mg per Lanadelumab nella forma farmaceutica soluzione iniettabile in siringa preriempita.

Sicurezza e l’efficacia di Lanadelumab. Quanto alle modalità d’uso e alle evidenze, Takeda ha precisato che «Lanadelumab 150 mg deve essere utilizzato in pazienti di età pari o superiore a 2 anni e di peso inferiore a 40 Kg per prevenire gli attacchi di angioedema in persone con angioedema ereditario (Hae). Precedentemente indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di Hae in pazienti di età pari o superiore a 12 anni nel See, l’estensione di indicazione è supportata dai dati clinici dello studio di Fase 3 Shp643-3016, in combinazione con i dati estrapolati dello studio pivotale su adulti e adolescenti Dx-2930-037 e dai dati sulla qualità relativi alla nuova formulazione in siringa preriempita da 150 mg. L’insieme di queste evidenze ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia di Lanadelumab nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti pediatrici di età pari o superiore ai 2 anni e il rapporto rischio-beneficio è stato considerato positivo».

20% circa dei pazienti presenta una mutazione genetica insorta spontaneamente. Mauro Cancian, presidente associazione Itaca e direttore uosd di Allergologia dell’Azienda Ospedale Università di Padova, ha ricordato che «l’angioedema è una malattia genetica rara a trasmissione autosomica dominante: è sufficiente ereditare una copia alterata del gene difettoso da uno dei genitori per manifestare la malattia. Tuttavia, il 20% circa dei pazienti presenta una mutazione genetica insorta spontaneamente, non trasmessa cioè dai genitori, e questa assenza di familiarità può confondere la diagnosi. La malattia esordisce, in genere, a partire dall’età pediatrica e si manifesta con rigonfiamenti improvvisi e ricorrenti che possono coinvolgere il tessuto sottocutaneo e le mucose in diversi distretti. Gli edemi sono molto dolorosi e limitano in maniera considerevole le attività quotidiane perché, se non trattati, possono persistere per diversi giorni. Il coinvolgimento delle vie aeree rappresenta inoltre una emergenza medica per il rischio di soffocamento che l’edema della glottide comporta».

«Orgogliosi del nostro lavoro e della nostra continua dedizione». Alessandra Fionda, medical & regulatory head di Takeda Italia, ha sottolineato che «l’attuale obiettivo terapeutico dell’angioedema è quello di consentire ai pazienti una vita perfettamente normale, liberandoli dagli attacchi e dalla paura degli stessi che spesso limitano la quotidianità. L’angioedema delle vie aeree superiori, potenzialmente fatale, è stato individuato anche in pazienti di 3 anni10 e ciò significa che esiste un forte bisogno insoddisfatto nella popolazione di pazienti più vulnerabile affetta da angioedema ereditario». Come spiegato da Fionda, l’impegno nel segmento delle malattie rare è «incessante perché ci poniamo l’obiettivo di rendere disponibili, attraverso un programma in continua crescita di ricerca e sviluppo e la preziosa collaborazione con diversi partner, soluzioni concrete per soddisfare le necessità delle persone affette da queste patologie. In questo caso, l’estensione dell’uso del farmaco a una categoria di pazienti vulnerabile come quella pediatrica, ci rende particolarmente orgogliosi del nostro lavoro e della nostra continua dedizione».