Iptacopan, parere positivo dal Chmp per la C3g

Il 28 febbraio 2025, in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, Novartis ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo e ha raccomandato l’Autorizzazione all’immissione in commercio per iptacopan. Si tratta di un inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, indicato per il trattamento degli adulti con glomerulopatia C3 (C3g). Attualmente non esistono terapie approvate per la C3g, una patologia renale ultra-rara e progressiva che colpisce spesso i giovani adulti. La prognosi per i pazienti affetti è sfavorevole: circa la metà di essi progredisce verso l’insufficienza renale entro 10 anni dalla diagnosi, richiedendo dialisi a vita e/o trapianto di rene.

C3g è una condizione debilitante

Marianne Silkjær Nielsen, Fondatrice di Compcure, associazione non profit danese impegnata a migliorare i risultati per gli individui affetti da C3g e glomerulonefrite membranoproliferativa a immunocomplessi (Ic-Mpgn), ha spiegato che «la C3g è una condizione debilitante, che spesso colpisce i giovani e influisce gravemente sulla loro salute fisica e mentale. Lo screening per garantire una diagnosi tempestiva e l’accesso a trattamenti mirati sono fondamentali per i pazienti, le loro famiglie e la società. Questo traguardo è molto apprezzato dalla comunità dei pazienti, segnando un progresso verso una migliore assistenza per le persone affette da C3g».

«Speranza ai pazienti che attualmente hanno una prognosi sfavorevole»

David Kavanagh, docente di Terapie del Complemento e Consulente Onorario di Nefrologia presso il National Renal Complement Therapeutics Centre dell’Università di Newcastle e membro del Comitato Direttivo di Appear-C3g, ha ricordato che «non esistono oggi terapie approvate per la C3g. I pazienti affrontano le sfide che la malattia impone tutti i giorni con le opzioni attualmente disponibili. Con un solido bagaglio di evidenze, questa nuova molecola mira alla causa sottostante della C3g sia nei pazienti di nuova diagnosi sia in quelli con recidiva, e può portare speranza ai pazienti che attualmente hanno una prognosi sfavorevole».

«Importante passo avanti per il nostro promettente portafoglio di terapie renali»

David Soergel, M.D., Responsabile Globale dell’Unità di Sviluppo Cardiovascolare, Renale e Metabolismo di Novartis, ha spiegato che «se approvato, sarà il primo trattamento disponibile per i pazienti affetti da C3g, una grave malattia progressiva. Questo parere positivo del Chmp rappresenta un importante passo avanti per il nostro promettente portafoglio di terapie renali, che è sostenuto da una lunga esperienza in nefrologia e dai recenti progressi in ricerca e sviluppo nel campo delle malattie renali. Questo parere positivo sottolinea ulteriormente il nostro impegno per rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti».