Iptacopan migliora i livelli di emoglobina nei pazienti con Epn

Il 6 dicembre 2024 Novartis ha annunciato i risultati dello studio Appulse-Pnh. Lo studio di Fase Iiib ha valutato l’efficacia e la sicurezza della monoterapia orale iptacopan in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (Epn) precedentemente trattati con terapie anti-C5. Dopo 24 settimane di trattamento con iptacopan, somministrato due volte al giorno, i livelli medi di emoglobina sono migliorati rispetto ai valori di partenza.

Approvazione accelerata dalla Fda

Novartis ha spiegato che il 17 maggio 2024 iptacopan ha ricevuto «l’approvazione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) come prima monoterapia orale per il trattamento dei pazienti adulti con Epn che presentano anemia emolitica, in Italia il via libera per la rimborsabilità è previsto nel 2025». Inoltre «Iptacopan ha recentemente ricevuto l’approvazione accelerata dalla Food and drug administration (Fda) degli Stati Uniti per la riduzione della proteinuria negli adulti con nefropatia da immunoglobulina A primaria (Igan) a rischio di rapida progressione della malattia, e lo sviluppo del farmaco è in corso in numerose malattie mediate dal complemento».

«Benefici clinicamente significativi per i pazienti affetti da Epn»

Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, ha osservato che «i nuovi dati dimostrano benefici clinicamente significativi per i pazienti affetti da Epn, malattia del sangue rara e debilitante. Il miglioramento dei livelli di emoglobina fino a valori normali non è solo un traguardo clinico, ma rappresenta una reale opportunità per i pazienti di riconquistare la normalità delle loro vite. È la possibilità di vivere senza la difficoltà delle trasfusioni, di ritrovare energia per le attività quotidiane e di tornare a seguire con determinazione i propri progetti di vita».